파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 미국혈액학회(ASH, American Society of Hematology)에서 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) ‘PHI-101’의 임상 1상 연구 결과를 발표한다고 6일 밝혔다.

올해 65회를 맞은 미국혈액학회는 오는 12월 9일(현지 시각)부터 12일까지 미국 샌디에고에서 열린다. 매년 12월에 개최하는 세계 최대 규모의 혈액암 분야 학술 행사다. 파로스아이바이오는 급성 골수성 백혈병 치료제 PHI-101의 임상 1a/b상 결과를 발표할 예정이다.

PHI-101의 임상 1b상은 160mg 용량으로 진행되고 있다. 임상 1상 결과 모든 용량에서 내약성이 우수했으며, 투여 제한 독성(DLT, Dose Limiting Toxicity)이 발생하지 않았다. 또한 기존 승인된 약물을 복용했거나 치료를 받고도 재발 또는 불응한 AML 환자 총 14명 중 9명의 환자에게서 임상적 이득(clinical benefit)을 확인했다. 특히 완전관해(CRc, Composite complete remission)에 이른 환자가 4명 확인됐다. CRc는 완전관해(CR), 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS, Morphologic Leukemia-Free State)를 모두 포함한다.

PHI-101은 급성 골수성 백혈병 환자 중 약 30~35%가 보이는 FLT3 유전자 변이를 표적하는 항암제다. 이번 임상 1상 시험에는 FLT3 저해제 시장을 점유하고 있는 일본 아스텔라스제약의 조스파타(성분명 길테리티닙) 치료 후 재발 또는 불응한 환자들도 참여했다. 임상 1b상에서 효능평가가 이뤄진 임상 대상 환자 전원이 PHI-101 투약 후 객관적인 반응률(objective response rate)을 보인 점 등 자세한 결과가 이번 학회에서 공개될 예정이다.

파로스아이바이오는 신약 개발의 긴급성이 큰 희귀·난치성 질환 치료제 연구에 주력하고 있다. PHI-101은 올해 8월에만 두 차례에 걸쳐 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 치료목적 사용 승인을 받았다. 치료목적 사용 승인은 생명이 위급하거나 중대한 상황에 있으나 적절한 치료 수단이 없는 환자에게 식약처가 의약품 사용을 허가하는 제도다. PHI-101은 2019년엔 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정(Orphan Drug Designation)된 바 있다.

파로스아이바이오는 희귀의약품 개발 과정에 드는 시간과 비용을 단축하기 위해 자체 개발한 인공지능 플랫폼 ‘케미버스’를 활용하고 있다. PHI-101 연구 과정에선 선도 물질 도출 및 최적화 과정에서 약물의 성질을 예측하는 케미버스의 모듈 ‘ADMET’를 적용해 최종 후보 물질을 선정했다. 케미버스가 심장 독성 예측과 모델 암세포주의 활성을 분석했다. 또한 케미버스의 질환-타깃-약물-화합물 간 상관관계 네트워크 분석을 통해 급성 골수성 백혈병에 이어 재발성 난소암, 삼중 음성 유방암, 방사선 민감제 등으로 적응증을 확장했다.

파로스아이바이오는 내년 상반기 중으로 PHI-101의 임상 1상을 종료하고, 하반기에 미국과 호주, 국내 등에서 2상에 착수할 예정이다. 특히 임상 2상을 마무리하면 ‘개발 단계 희귀의약품 제도’를 활용해 조건부 품목 허가를 신청해서 PHI-101을 조기 상용화하는 것이 목표다.

남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄사장(CTO)은 “희귀·난치성 질환은 신속한 치료제 개발이 필요한 영역“이라며 “신약 개발의 시간과 비용을 획기적으로 줄일 수 있는 AI를 활용해 R&D 생산성을 극대화하고 있으며, 치료제가 없어 고통받고 있는 희귀·난치성 질환 환자들과 그 가족들을 위해 신약 연구개발에 더욱 힘쓸 계획”이라고 밝혔다.