삼성제약㈜은 지난 10월 30일 GV1001 췌장암 3상 임상시험의 최종 분석 논문이 SCIE급 국제 학술지인 ‘영국 암 저널(British Journal of Cancer, 이하BJC)’에 게재됐다고 밝혔다.

BJC는 암 분야에서 가장 많이 인용되는 국제 학술지로 손꼽힌다. 논문의 책임저자는 췌장암 임상 시험 3상을 이끌었던 연세대 의대 송시영 명예교수이다.

이번에 게재된 논문명은 “혈청 이오탁신 수치가 높은 진행성 췌장암 환자들에게 나타난 GV1001의 효능(Efficacy of GV1001 with gemcitabine/capecitabine in previously untreated patients with advanced pancreatic ductal adenocarcinoma having high serum eotaxin levels)”이다.

이 논문은 삼성제약이 국내에서 약 5년간 실시한 췌장암 임상시험 3상 데이터를 바탕으로 췌장암 환자들의 생존기간 연장과 종양 진행 억제에 대한 GV1001의 효능을 과학적으로 분석한 것이다.

지난 2015년 11월부터 2020년 4월까지 국내 16개 병원에서 총 148명의 국소진행성 및 전이성 췌장암 환자를 대상으로 실시한 임상시험은 기존의 췌장암 치료제인 항암제 젬시타빈(Gemcitabine)과 카페시타빈(Capecitabine)에 GV1001을 병용 투여해 약물의 유효성과 안전성을 확인했다.

논문에 따르면, 전체생존기간(OS, Overall Survival)은 GV1001이 병용 투여된 시험군이 11.3개월, 젬시타빈/카페시타빈이 투여된 대조군이 7.5개월로 통계적으로 유의한 차이를 보였다(p=0.021). 또 다른 중요 평가변수인 종양진행시간(TTP, Time To Progression)에서도 시험군 7.3개월, 대조군 4.5개월로 나타나 대조군 대비 통계적 유의성을 입증했다(P=0.021).

이 임상 논문에서는 코퓰러(Copula) 통계 방식을 사용하여 GV1001의 유효성을 분석했다. 코퓰러는 임상시험 참가자들의 사망 등, 중도 탈락으로 발생하는 통계 왜곡을 막기 위한 분석 기법이다. 지난 3월 SCIE급 국제 학술지 ‘의학연구의 통계적 방법(Statistical Methods in Medical Research)’에 코퓰러 방식의 타당성을 입증하는 논문이 나오기도 했다.

임상시험 연구책임자인 연세대학교 의과대학 송시영 명예교수는 “GV1001과 기존 치료제를 병용 투여하여 대조군 대비 73%나 생존기간을 늘린 건 췌장암에서는 엄청나게 이례적인 결과”라며, “다른 항암제와의 병합 효과도 기대된다“고 말했다.

삼성제약 관계자는 "이번 논문은 GV1001의 우수한 효능과 안전성에 대한 과학적 뒷받침"이라며 "췌장암 신약 허가신청 및 상용화 검토에 들어 갈 것이며, 신약개발을 담당하는 계열사 젬백스는 글로벌 임상 3상도 고려 중"이라고 전했다.

2015년 4월 젬백스로부터 췌장암 치료제 GV1001의 국내 제조·공급 판매권한을 확보한 삼성제약은 지난 5월 알츠하이머병 치료제에 대해서도 국내 실시권을 이전 받아 동일 물질로 파이프라인 하나를 더 늘린 상태다.

이 관계자는 또 "최근 알츠하이머병에서 작용기전이 규명되는 등 시장성이 큰 신경퇴행성 질환에서도 GV1001의 신약 성공 가능성이 어느 때보다 높아지고 있다"며, "여러 병증에 사용할 수 있는 약물이기 때문에 환자수와 시장성을 정교하게 따져서 GV1001의 가치를 극대화 할 수 있는 방안을 찾겠다"고 밝혔다.

GV1001은 젬백스가 지난 2008년 노르웨이로부터 특허를 들여와 15년 이상 투자해온 다중기전 신약물질이다. 처음엔 암치료제로 개발되었으나 췌장암에 이어 전립선비대증, 알츠하이머병, 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 등 적응증을 넓혀 임상 연구를 진행해 왔다.

알츠하이머병은 미국과 유럽에서 임상 2상을 진행하고 있으며, 국내 3상도 준비하고 있다. PSP는 국내 임상 2상에 들어갔고 최근 한국희귀·필수의약품센터에 희귀의약품 신청을 마친 상태이다. 국내 2상이 성공할 경우 조건부 신약신청을 할 예정이다.

이번 송시영 명예교수팀의 췌장암 3상 분석 논문 외에도 최근 기전과 효능에 대한 연구결과들이 줄이어 나와 GV1001에 대한 기대감을 높이고 있다.

지난 7월 알츠하이머병 환자의 언어능력 개선 효과를 증명한 연구논문이 나온 데 이어, 10월 말엔 알츠하이머병 신약의 개발 숙제였던 작용기전을 밝힌 논문까지 발표돼 신약후보물질 GV1001의 성공 전망을 밝게 하고 있다.

젬백스와 삼성제약이 어떤 병증을 택해 GV1001의 상품화 전략을 세울지 귀추가 주목된다.