지엔티파마가 뇌졸중 치료제로 개발 중인 ‘넬로넴다즈’의 임상 3상 등록 환자 수가 전체 모집 환자의 50%를 넘었으며, 내년 상반기 중 환자 등록을 완료할 것으로 전망된다.

14일 지엔티파마에 따르면 울산대학교 의과대학 신경과 권순억 교수(대한뇌졸중학회 회장)는 지난 12일 그랜드 워커힐 서울에서 열린 대한뇌졸중학회 국제학술대회(ICSU 2022 & 2nd AKJSC, 이하 ICSU 2022)에서 넬로넴다즈 임상 3상 진행 현황을 발표했다.

권 교수는 ‘혈전제거술을 받는 뇌졸중 환자에 대한 넬로넴다즈의 약효와 안전성을 검증하는 임상 3상 시험의 과학적 근거와 디자인’이라는 주제 발표를 통해 “혈전제거술이 최근 임상시험들에서 그 효능이 입증돼 급성 허혈성 뇌졸중의 표준 치료가 됐지만, 재관류 후 NMDA 신경독성과 활성산소 독성으로 뇌세포가 사멸하면서 여전히 많은 환자는 장애와 사망을 겪고 있다”고 강조했다. 이어 “혈전제거술을 시행하는 환자에게 다중표적 뇌세포 보호 약물인 넬로넴다즈를 투여하면 환자들의 후유 장애 정도를 줄일 수 있을 것으로 기대된다”며 넬로넴다즈 임상 3상 총괄책임자를 맡은 이유를 설명했다.

앞서 발병 8시간 이내에 혈전제거술을 받은 허혈성 뇌졸중 환자 208명을 대상으로 완료한 넬로넴다즈 임상 2상에서 넬로넴다즈 투약군은 플라시보(위약) 투약군에 비해 장애 개선 효과가 관찰됐다.

넬로넴다즈 임상 3상은 발병 12시간 이내에 동맥 내 혈전제거술을 받는 중증 뇌졸중 환자를 대상으로 넬로넴다즈의 약효와 안전성을 검증하는 연구이다. 약효 유효성을 입증하기 위해서는 환자 396명의 결과가 필요하며, 20%의 탈락률을 가정해 총 496명의 환자를 등록한다.

현재까지 전국 24개 대학병원 뇌졸중 센터에서 278명의 환자가 등록돼 56%의 진행률을 보이고 있다. 연구팀은 2023년 상반기에 모든 환자 등록을 완료할 것으로 예상하고 있다.

넬로넴다즈의 약효는 약물 투여 5주 후, 12주 후에 신체기능장애 평가 척도(mRS, modified Rankin Scale)와 일상생활기능 평가 척도(바델지수) 점수로 장애 개선을 평가해 검증하며, 약물 투여 완료 24시간 이내, 12주 후에 MRI를 촬영해 뇌 손상 정도와 뇌출혈 부작용 발생을 줄이는지 여부를 확인하게 된다.

곽병주 지엔티파마 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 "혈전제거술의 성공적인 도입으로 국내외 석학들은 뇌세포 보호 약물을 뇌졸중 치료에 적용할 시기가 도래했다고 전망하고 있다”며 “넬로넴다즈는 뇌졸중 후 재관류 손상 방지에 최적화된 다중표적 뇌세포 보호 약물로, 동물실험과 선행 임상시험에서 탁월한 약효와 안전성이 확인된 만큼 국내외에서 임상 3상 성공에 대한 기대가 크다”고 밝혔다.

곽 대표이사는 이어 “임상 3상에서 넬로넴다즈의 약효가 검증되면 2025년 상반기에 출시가 가능할 것”이라고 전망했다.