RNA 치료제 플랫폼 기업 올리패스㈜(대표이사 정신)는 28일 세포핵 안에서 pre-mRNA 결합하여 Exon Skipping(엑손 결손) 유도에 특화된 OliPass PNA(OPNA) 인공유전자에 대한 물질 및 용도 특허가 싱가포르에 등록되었다고 밝혔다. 이번 싱가포르 특허 등록을 시작으로 미국, 유럽, 일본 등 전세계 주요 국가들에 특허 등록이 차례로 이뤄질 것으로 기대된다.

OPNA는 세포 투과성이 우수한 인공유전자로 올리패스의 RNA 치료제 개발에 기반 물질로 사용되고 있다. OPNA에 대한 원천 물질 특허는 미국, 일본, 유럽 주요 국가 등 전세계 30여 국가에 등록되어 있으며, 해당 원천 물질 특허에 따른 올리패스의 독점적 권리는 2028년 3월까지 유효하다.

올리패스의 모든 RNA 치료제 파이프라인은 pre-mRNA에 작용하는 OPNA에 기반하기 때문에, 신규 취득한 특허에 의거 OPNA 물질에 대한 올리패스의 실질적인 독점권은 기존 2028년 3월에서 2036년 12월 말로 연장되게 되었다.

최근 글로벌 제약업계는 RNA 치료제를 합성의약품, 항체의약품 등의 전통적인 신약개발 방식의 기술적 한계를 극복할 수 있는 대안으로 주목하기 시작하였다. 단백질이 아닌 mRNA 혹은 pre-mRNA를 제어할 경우, 안전성이 우수한 신약이 빠르게 개발할 수 있을 것으로 예상했기 때문이다.

최근 5년간 미국 FDA 시판 6건의 허가를 취득한 RNA 치료제의 매출액은, 2020년도 약 5조 원 규모이며 2024년까지 15조 원 규모로 성장할 것으로 전망되고 있다. 이러한 고성장 전망에 따라, RNA 치료제 플랫폼 보유 기업과 거대 제약 및 바이오 기업 사이에 RNA 치료제 신약 공동연구개발이 매우 활발하게 이루어지고 있으며, 총 기술료가 건당 1조 원 이상의 계약이 흔한 편이다.

지난 수십 년간 RNA 치료제 개발에 널리 사용된 인공유전자들은 세포 투과성이 미미했다. 임상 약효를 확보하기 위하여 과량 투약 될 수 밖에 없어 간, 신장 그리고 면역 독성이 자주 발생한다. 안전성의 한계와 연간 수십만$ 수준의 약가로 인하여 RNA 치료제는 주로 희귀 질환용으로 개발되었고, 보편적인 만성 질환 치료제로 개발되기는 어려운 실정이다.

OPNA가 이번에 신규 등록된 특허에 따라 설계되어 Exon Skipping 방식으로 작동할 경우, 10 마이크로 그램 내외의 임상 용량에서 치료 효능이 기대된다. 이는 기존 RNA 치료제와 비교하여 만 배에서 10만 배 적은 임상 용량이다. 따라서 OPNA 플랫폼 기반 RNA 치료제는 안전성이 우수하고 저렴한 약가로 공급이 가능하다. 이러한 기술적 특성으로 인하여 올리패스의 RNA 치료제 플랫폼은 희귀 질환 치료제뿐만 아니라 거대 시장 질환 치료제 개발에 적합한 것으로 기대받고 있다.

올리패스 관계자는 “이번 특허는 RNA 치료제의 새로운 지평을 열 OPNA 플랫폼에 대한 법적 보호가 실질적으로 8년 9개월 연장된 것”이라며 “이를 계기로 비마약성 진통제 OLP-1002를 시작으로 당뇨성 망막증 치료제, 고지혈증 치료제 등 거대 시장 품목을 중심으로 RNA 치료제 파이프라인을 구축하여, 글로벌 시장 성장에 발맞춰 나가겠다”고 밝혔다.