크리스탈지노믹스는 혈액암 신약 후보물질인 ‘CG-806’이 급성골수성백혈병(AML) 적응증 대상 미국 임상 1a/b상에서 첫 환자투약을 시작했다고 20일 밝혔다.

이와 별개로 CG-806은 또 다른 적응증인 표준 항암치료요법에서 치료효과를 보지 못했거나 실패한 만성림프구성 백혈병(CLL)/소림프구성림프종(SLL) 환자 등을 대상으로 경구제를 투여하는 방식으로 미국에서 임상 1상을 진행하고 있다.

임상 1상 탑라인 데이터(임상 결과 발표 전 먼저 공개하는 일부 핵심지표)를 오는 12월 5일부터 8일까지 열리는 미국 혈액학회(ASH) 컨퍼런스를 통해 발표할 예정이다.

CG-806이 타깃하고 있는 급성골수성백혈병은 백혈구가 악성세포로 변하여 골수에서 증식하여 말초혈액으로 퍼져 나와 전신에 퍼지게 되며 간, 비장, 림프선 등을 침범하는 질병이다.

백혈병 중 가장 많은 환자가 발생하고 있지만 골수(조혈모세포)이식 이외에는 아직까지 이렇다할 치료제가 없는 질환이다.

CG-806은 FLT3가 주요 질환표적으로 작용하는 급성골수성백혈병에서 FLT3 및 BTK 표적을 동시에 저해함으로써, 백혈병 중 가장 환자가 많은 FLT3-ITD 돌연변이 환자를 비롯한 백혈병 환자로부터 채취한 암세포들의 평가에서 기존 약물들에 비해 훨씬 더 우수한 항암활성 효과를 보였다.

또한 CG-806은 지난 2017년 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation)을 받은 바 있어 향후 신속심사, 2상 임상시험 이후 조건부 승인, 7년간 판매 독점권 등의 혜택을 받을 수 있다.

크리스탈지노믹스 관계자는 “CG-806은 세계에서 유일한 FLT3와 BTK의 정상형 및 변이형을 저해하는 다중 표적 저해제”라며 “특히 급성골수성백혈병에서 가장 환자수가 많으면서 예후가 안 좋은 FLT3-ITD 변이형 환자, 기존 치료제에 내성을 보이는 FLT3 변이형 환자 및 정상형 환자 모두를 타깃하는 치료제로 개발하고 있다”고 말했다.

한편 글로벌 혈액암 치료제 시장도 다국적 제약서로부터 주목받고 있다. 지난 8월 프랑스 사노피는 혈액암 신약후보(BTK억제제)를 개발하는 미국 프린시피아 바이오파마(Principia Biopharma)를 4조 4000억원에 인수한 바 있다