글로벌 제약사 다케다 (Takeda)가 「뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발」 프로젝트를 공동으로 진행 중인 (주)셀리버리 본사 (서울 상암동 소재)를 공식 방문하였다. 현재 진행되고 있는 중추신경계질병 신약후보물질 공동개발의 마지막 단계인 마일스톤3 계약이 체결된 후 매우 중요한 시점인 만큼 이번 방문은 다케다제약의 뇌질환신약개발본부 (Neuroscience-Drug Discovery Unit) 산하 후보물질파트너쉽, 노화연계퇴행성뇌질환, 조기발병퇴행성뇌질환 부서들과 전략적연구협력 및 플랫폼기술평가 부서들의 결정권을 가진 인사들이 대규모로 참석했으며, 셀리버리 측도 대표이사를 포함한 임원진 및 프로젝트 관련 모든 팀장들이 참여하여 대규모 컨퍼런스를 가졌다. 

현재 셀리버리는, 다케다제약과 선천적 뇌질환 및 심정지 치료신약 공동개발 계약의 마지막 단계에 있으며, 이 단계에서는 질환동물모델에서 신약후보물질의 효능을 셀리버리 연구소와 다케다 쇼난연구소 (Shonan Research Center) 에서 동시에 검증하는 것이 핵심이다. 개발중인 치료신약의 타겟 질병은 하나의 특정 단백질이 뇌신경세포 및 심장근육세포에 부족하여 운동실조증 (Ataxia)을 유발할 뿐만 아니라, 심장 부정맥 (Cardiac Arrhythmia), 심부전 (Heart Failure), 비대성 심근증 (Hypertrophic Cardiomyopathy) 그리고 심정지 (Cardiac Arrest)를 일으켜 사망까지 유발하는 치명적 유전성 불난치병성 신경질환이다.

그러므로, 형질전환동물모델 (정상동물의 15% 정도의 수명) 에서 성공적인 치료효능 (죽는 것을 살리는) 결과가 도출될 경우, 이 후보물질에 대한 라이센싱 아웃 (L/O)은 물론 원천 플랫폼기술인 「약리물질 생체 내 전송기술 TSDT」의 가치 또한 완전히 입증되는 것이므로, 다양한 질병 분야에 대한 기술라이센싱 계약에 더 큰 기대를 걸고 있으며, 실제 이번 방문단엔 이 후보물질 개발과는 상관없는 사업개발 및 플랫폼기술 확보를 목적으로 하는 부서 (전략적사업협력부, 플랫폼기술평가부) 장들이 포함되어 있었다고 밝혔다. 

다케다는 최근, 미국 스트리데바이오 (Stridebio) 사의 유전자 치료법 (Gene Therapy)을 7억 1천만 달러에 라이센싱 인 (L/I) 하는 등 뇌질환 치료신약 개발을 위한 기술도입에 적극적인 행보를 보이고 있다. 이에 조대웅 대표는, “셀리버리의 TSDT 플랫폼기술은 유전자 치료법 (Gene Therapy) 과는 반대되는 개념의 단백질 치료법 (Protein Therapy) 실현을 위한 첨단 바이오 신기술이란 점에서, 기술라이센싱 가능성을 염두에 둔 다케다가 뇌질환 치료신약을 대상으로 TSDT 플랫폼기술을 1, 2, 3차 마일스톤 단계로 철저히 검증 중에 있으며, 다케다-스트리데바이오 계약 이상의 딜 (반환없는 계약금, 총 계약금액 및 물질 당 로열티 등)을 원하고 기대된다”고 밝혔다.

한편, 이번 컨퍼런스에서 다케다 방문단은 지난번 다케다 쇼난연구소에서 1차 증명한 TSDT 플랫폼기술의 세포투과능력을 더 확실하고 정량적으로 자체검증한 2차 결과를 공개했다고 알려졌다.