헬릭스미스, 통증성 당뇨병성 신경병증 3-1B상 결과 발표
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헬릭스미스, 통증성 당뇨병성 신경병증 3-1B상 결과 발표
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미국에서 실시한 통증성 당뇨병성 신경병증 (Painful DPN) 확대 임상3상(3-1B)에서 장기 안전성과 유효성 지표, 모두를 달성하는데 성공

헬릭스미스는 통증성 DPN에 대해 미국에서 실시한 확대 임상 3상(3-1B)에서 주평가와 부평가 지표인 12개월 안전성과 유효성을 모두 입증하는 데 성공하였다.

[참고: 이번 임상 3상(3-1B)은 FDA로부터 별도의 임상시험 계획서 승인 과정을 거친 독립된 임상으로, 최종 보고서도 별개로 작성해야 한다. 지난 임상3상(3-1)은 NCT 02427464이고, 이번 3-1B는NCT 04055090이다.]

이번 DPN 3-1B 임상3상의 목표는, 기존 임상3상(3-1)에 참여했던 DPN 환자를 대상으로 VM202 첫 투여 후 12개월 시점에서 안전성과 유효성을 조사하는 것이다. 원래는 FDA 허가 가이드라인에 따른 장기 안전성 자료 수집 차원에서 시작했지만, 부평가 지표로 통증감소 효과 즉 유효성을 설정하였기에 안전성과 유효성을 동시에 평가할 수 있었다.

이번 DPN 3상에는, 기존 임상3상에서 활발하면서도 체계적으로 임상을 수행하였던 12개 병원이 참여하였다. 피험자는 총 101명으로서, DPN 3-1B 임상이 승인된 올해 1월 이후에 (기존 3-1상에서) 270일 추적관찰이 끝나지 않은 사람만 모집하였기 때문에 3상으로서의 규모는 작지만, 환자와 사이트의 참여도가 높고 VM202 사용 경험이 많이 있었기 때문에 데이터의 품질이 우수할 것으로 기대되었던 집단이다.

DPN 3-1B 임상 분석 결과는 다음과 같다

(1) 안전성: 지난 번 DPN 3-1 임상과 마찬가지로 뛰어난 안전성을 보였다. 예를 들어 VM202와 플라시보군 간 이상반응(AE)의 빈도와 정도에 차이가 없었고, 약물과 관련된 중대이상 반응(SAE)도 관찰되지 않았다. 오히려 한번이라도 AE가 발생한 피험자의 빈도는 VM202군 21.5%, 플라시보군 25.0%로서 위약군 보다 낮았다.

(2) 유효성 (통증 감소 효과): ITT 집단 (N=101)에서 6, 9, 12 개월에서의 VM202의 통증감소 효과는 플라시보에 대비하여 p 값이 각각 0.010, 0.044, 0.046으로서 통계적 유의미성이 높았다. 플라시보 대비 VM202의 통증감소 수치 즉 델타값은 6, 9, 12개월에서 각각 -1.1, -0.9, -0.9이었다.

(3) DPN 약물인 가바펜틴(뉴런틴)과 프리가발린(리리카)을 복용하지 않는 집단에서의 통증감소 효과: 약물 미복용자 그룹(N=53)에서는 VM202의 통증감소 효과가 높았다. 즉 6, 9, 12개월에서 플라시보 대비 델타값이 각각 -1.3, -1.2, -1.5로서 매우 높았고, p 값은 각각 0.031, 0.050, 0.016으로서 통계적 유의미성 역시 높았다. 특히 이 집단은 N=53이라는 작은 숫자에도 불구하고, 6, 9, 12개월 모두에서 이런 결과를 보여주어 약물의 효과가 뛰어남을 보여주었다.

(4) 재생의약 잠재력: 이번 임상의 follow up 종료 시점은 첫 주사 (Day 0) 후 12개월(365일)인데 이는, VM202를 마지막으로 투여한 Day 104로부터 무려 261일(8.7개월)이 지난 시점이다. VM202 자체는 약물 투여 후 3일이 지나면 99.9999% 이상이 없어지고, 유전자발현 기간도 고작 2주이다. 즉 약물(VM202)이 완전히 없어지고 단백질 발현도 전혀 없는 상황에서 VM202의 효과가 8개월 이상 지속되었다는 것이다. 이은 VM202가 손상된 신경을 재생하여 통증성 신경병증(neuropathic pain)을 근본적으로 치료할 수 있다는 것을 보여주는 것으로서, 다시 한번 VM202가 재생의약임을 강력히 시사하는 결과이다.

대표이사인 김선영 박사는 신경증(Neuropathy) 질환에서 VM202의 약물작용 (MOA) 원리 연구와 그 간의 임상 결과를 종합하여 대한약학회 추계학술대회 (10월 15일, 오후 3시 여수엑스포컨벤션센터)에서 발표할 예정이다. (제목: 유전자치료 기법을 활용한 신개념 신경증 (Neuropathy) 치료제 개발: 과학적 원리와 임상시험 결과)

이에 앞서 회사는 주주 및 투자자를 대상으로 이번 3-1B에 대한 결과를 일반인의 시각으로 요약 발표할 예정이다. (10월 8일 오전 9시반, NH투자증권 여의도 본사 4층 강당) 현재 회사는 9월 23일 발표한 DPN 3-1 임상의 예상치 못한 약동력학 데이터를 심층 분석 중인데, 이런 혼선에도 불구하고 3-1B결과가 어떻게 잘 나왔는지에 대해 설명하고 다시 한번 후속 임상에 대한 계획도 발표할 예정이다.

임상개발을 총괄하는 William Schmidt 박사는 “DPN 3-1B 임상은 작은 규모임에도 불구하고 유효성의 통계적 유의미성이 매우 높다는 점이 놀랍다. 향후 진행할 임상 3상은 100-150명 수준에서 진행해도 성공할 가능성이 높다는 것을 의미한다”고 밝혔다.

대표이사인 김선영 박사는 “기대했던 결과가 나와서 기쁘다. 특히 12개월 시점에서 안전성과 유효성을 모두 보인 점은 향후 허가 단계에서 매우 중요한 자료로 사용될 것이다. 이번 결과를 바탕으로 후속 임상 3상을 잘 설계하고 철저히 관리하여 이번 3-1B와 같이 뛰어난 결과가 나올 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

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