툴젠(대표이사 김종문, www.toolgen.com, 코넥스:199800)과 유전자치료 전문 기업인 Gene Therapy Research Institute (GTRI, 대표이사: Katsuhito Asai, www.genetherapy-ri.com)이 유전체교정기술을 이용한 유전질병 치료제 개발을 위한 기술협력협약을 체결했다.

GEO-NEXT (GTRI의 모 회사, JASDAQ:3777) 일본 도쿄 본사에서 진행된 협약식에서 툴젠과 GTRI는 각 사가 보유한 유전자 기반 치료 기술 및 노하우 공유를 통해 효과적인 유전체교정 치료 플랫폼을 개발하고 이를 빠른 시일내에 인간 유전질병에 대한 임상 실험에 적용하기로 하였다.

유전체교정 치료는 단순히 치료유전자를 환자의 세포에 전달하는 기존 유전자치료와 다르게 환자가 가지고 있는 유전물질인 유전체의 특정 위치를 정확히 원하는 대로 교정하는 치료이다. 이를 이용하면 특정 유전질병에서 나타나는 돌연변이를 정상 유전자로 교정하고 또는 치료유전자를 장기적으로 안전하게 발현시킬 수 있는 유전체 위치에 정확히 넣어주는 등 좀 더 정교하고 장기적인 유전정보 기반 치료를 수행할 수 있다. 툴젠은 유전체교정의 가장 핵심적인 분자도구인 유전자가위에 대한 원천기술을 확보하고 있는 바이오벤처이다.

유전체교정 치료의 개발을 위해서는 유전자가위를 포함하는 치료 DNA를 정확히 전달할 수 있는 수단이 필수적이다. GTRI의 핵심 기술진인 일본 지치 의학대학 (Jichi Medical University)의 신이치 무라마츠 (Shin-ichi Muramatsu) 교수는 유전자치료 전달체인 아데노부속바이러스 (Adeno-associated virus)를 이용하여 파킨슨병 및 선천성 유전질병인 방향족 L-아미노산 탈카복실화 효소 결핍증에 대한 환자 임상 시험을 성공적으로 수행한 바 있는 유전자치료 분야의 권위자이다. GTRI는 무라마츠 교수가 진행중인 임상시험을 비롯하여 AAV를 기반으로 한 유전자치료제 개발을 목표로 새롭게 설립된 바이오벤처이다.

GTRI 무라마츠 교수는 “유전체교정 기술의 눈부신 발전을 주목하여 왔으며 유전자가위 원천기술을 확보하고 있는 툴젠과의 협력을 통해 유전체교정 치료제 개발을 선도할 수 있는 기회가 되어 기쁘게 생각한다”며,“GTRI의 AAV 시스템은 다양한 동물 및 인간 임상시험을 통해 그 유효성이 검증되어 있기 때문에 정확한 목표 설정을 통해 빠르게 치료 수단이 없는 인간 유전질병에 대한 새로운 치료제를 개발할 수 있기를 기대한다”고 말했다.

툴젠 김종문 대표이사는 “혁신적인 바이오 기술로 기대되고 있는 유전체 교정기술을 인간 질병 치료에 활용하는 것은 산업적으로 그리고 사회적으로도 매우 중요한 의미를 가진다”며,“세계적으로도 선도적 수준의 유전체교정 원천기술 개발에 비해 상대적으로 뒤쳐진 국내 유전체교정 치료제 개발 수준을 GTRI와의 협력을 통해 빠르게 향상시킬 수 있을 것으로 기대한다” 고 말했다.

툴젠과 GTRI는 혈우병을 시작으로 다양한 인간 질병에 대한 유전체교정 치료제를 공동 개발할 예정이다.