식품의약품안전처(처장 정승)는 희귀질환 ‘스타가르트병’의 치료 기회를 확대하기 위해 국내에서 개발 중인 치료제, ‘(주)차바이오앤디오스텍의 동종 배아 줄기세포 유래 망막상피 세포치료제’를 개발 단계 희귀의약품으로 최초 지정했다고 밝혔다.

※ 동종 배아 줄기세포 유래 망막상피 세포 : 인체의 착상 전 배아로부터 유래된 배아줄기 세포에서 망막색소상피(Retinal Pigment Epithelium)로 분화된 세포

지정된 품목은 사전검토 수수료 면제 등의 혜택이 있으며 비임상시험 등 개발 초기부터 허가까지 종합 컨설팅을 지원 받을 수 있다.

 ‘스타가르트병’은 유전자변이에 의한 망막질환으로 중심시력이 퇴화하여 실명에 이르는 질환으로 국내 유병 인구는 약 200명이다. 재활 등을 통해 시력이 나빠지는 것을 늦춰주는 방법이 있으나, 국내에 허가된 치료제 없다.

참고로, 개발단계 희귀의약품 지정제도는 환자에게 치료 기회를 확대하고 국내 제약기업에게는 개발하는 희귀의약품의 제품화를 개발 초기부터 지원하기 위해 마련한 제도다

식약처는 이번 개발 단계 희귀의약품 지정이 희귀 질환 치료제의 신속한 제품화로 연결되어 희귀 질환자의 치료 기회를 확대하는데 도움이 될 것이며, 맞춤형 집중 지원을 통해 최근 개발이 활발한 첨단 바이오의약품의 제품화에도 적극 노력하겠다고 밝혔다.

※ 첨단바이오의약품 : 세포배양기술이나 유전자 조작기술에 기반하여 세포나 유전물질을 이용한 의약품으로 세포치료제, 유전자치료제 등이 해당