알앤엘바이오(www.rnl.co.kr)가 희귀질환인 롬버그병에 대한 줄기세포 치료제인 알앤엘 리포스템의 임상 2상을 식약청에 신청했다고 22일 밝혔다.

금번 롬버그병 임상 2상은 2008년부터 시작된 연구자임상을 성공리에 마쳐 롬버그병에 대한 치료 효과를 이미 확인한 후 실시되는 것으로 알앤엘바이오는 상업임상을 통해 그 효과를 재확인할 계획이다. 임상은 서울 아산병원에서 실시되며 2013년 상반기내에 완료될 계획이다. 이에 따라 .2013년 중에 연부조직 손상질환 희귀질환인 롬버그병에 대한 줄기세포 치료 시대가 열릴 것으로 기대된다.

롬버그병은 흔히 피부의 위축으로 시작하여 지방층, 진피층의 위축으로 진행되며 점차로 골, 연골 조직도 위축되고, 혀, 잇몸, 구개를 포함한 각종 근육의 위축까지 일어나게 되어 외관상 심한 안면 변형이 초래되는 질환으로 질병의 원인은 알려져 있지 않다.

롬버그병과 관련된 기존의 기존의 치료방법은 미세혈관문합을 통한 이식이 가장 일반적으로 사용되나수술의 규모가 크고 수술의 결과에도 한계가 있으며, 미세 지방 이식을 통해 질병을 치료하려는 시도들이 있지만, 중등도 이상의 위축증을 가진 환자의 경우에는 이식된 지방이 2~3개월 내 대부분이 흡수되는 한계를 보여 왔다.

서울 아산병원 고경석 최종우 교수팀은 롬버그병 환자 자신의 지방에서 분리 배양한 자가 지방유래 중간엽 줄기세포를 주사한 연구자 임상 결과, 기존의 미세혈관문합이나 미세 지방이식이 지방이 금새 꺼지는 치료 효과의 한계를 보인 것과는 달리, 미세지방이식시 자가지방줄기세포가 함께 투여된 경우 이식된 지방의 생착률이 높아지는 탁월한 치료 효과를 확인한 바 있다.

.알앤엘바이오가 상업1상을 연구자 임상 결과자료로 대체할 수 있었던 것은 올 2월부터 생물학적제제 품목허가심사 규정이 현실성 있게 완화되어, 자가세포치료제의 경우 해당 품목으로 수행한 연구자 임상시험 자료 또는 전문 학회지에 게재된 자료로 안전성이 입증된 경우 상업1상이 대체 가능하기 때문이다. 알앤엘바이오 산하 알앤엘줄기세포기술원 라정찬 원장은 “앞으로 뇌성마비 등 더욱 다양한 희귀난치질환에 대한 줄기세포 임상을 더욱 확대해 나가겠다”고 계획을 밝혔다