이엔셀이 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료 후보물질 ‘EN001’의 유럽 희귀의약품 지정을 확보하며 글로벌 희귀질환 치료제 시장 공략에 속도를 내고 있다. 미국에 이어 유럽에서도 독점적 지위를 확보하면서 향후 상업화와 글로벌 기술이전 가능성까지 확대될 수 있다는 점에서 업계의 관심이 커지고 있다.

이엔셀은 22일 샤르코-마리-투스병(CMT, Charcot-Marie-Tooth disease·유전성 말초신경 질환) 치료 후보물질 EN001이 유럽의약품청(EMA, European Medicines Agency·유럽의약품청)으로부터 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation·희귀의약품 지정)을 받았다고 밝혔다. 

샤르코-마리-투스병은 말초신경 손상으로 인해 근육 위축과 감각 저하, 보행 장애 등이 나타나는 대표적인 희귀 유전질환이다. 현재까지 질환 진행을 근본적으로 억제할 수 있는 치료제가 제한적인 희귀질환으로 꼽힌다.

앞서 EN001은 지난해 미국 식품의약국(FDA, Food and Drug Administration·미국 식품의약국)에서도 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 회사 측은 이번 EMA 지정으로 미국과 유럽 등 글로벌 주요 시장에서 희귀질환 치료제로서의 개발 경쟁력을 확보하게 됐다고 설명했다.

유럽에서 희귀의약품으로 지정될 경우 품목 허가 이후 동일 적응증에 대해 10년간 시장 독점권이 부여된다. 이와 함께 유럽의약품청의 과학적 자문, 심사 수수료 감면 등 다양한 지원 혜택도 받을 수 있다. 이엔셀은 이를 통해 향후 글로벌 인허가 절차의 효율성을 높이고 개발 속도를 가속화할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

EN001은 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포를 기반으로 개발 중인 첨단바이오의약품이다. 회사의 세포 제조 플랫폼 ‘ENCT’를 활용해 세포 노화를 억제하고 재생 인자 분비를 강화하도록 설계됐으며, 손상된 말초신경 수초(Myelin, Myelin·신경 수초)의 재생과 기능 회복을 목표로 하고 있다.

현재 이엔셀은 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 환자를 대상으로 EN001 임상 2a상을 진행 중이다. 최근 삼성서울병원에서 첫 환자 투여를 완료했으며, 국내 3개 대학병원에서 총 21명을 대상으로 안전성, 유효성 및 적정 용량을 평가하고 있다.

이엔셀은 이번 유럽 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 개발 및 사업화 전략을 본격화할 계획이다. 회사는 임상 2a상을 통해 확보되는 데이터를 바탕으로 국내외 신속 허가 제도 적용 가능성을 검토하고, 글로벌 제약사와의 파트너링 및 기술이전 논의도 확대해 나간다는 방침이다.