메드팩토는 지난 15일 한국 식품의약품안전처로부터 재발성 또는 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 16일 밝혔다.

이번 임상은 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자 54명을 대상으로 한 백토서팁 단독요법에 대한 1/2상이다.

메드팩토는 임상에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인하고 중간 분석 결과에 따라 더 큰 환자군을 대상으로 안전성과 효능을 평가할 계획이다.

메드팩토 관계자는 “마땅한 치료제가 없는 국내 골육종 환자에게 임상 기회를 제공하자는 취지에서 국내 임상을 진행하게 됐다”면서 “임상에서는 골육종 환자를 대상으로 백토서팁 단독요법에 대한 안전성 등을 확인할 것”이라고 설명했다.

메드팩토는 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 승인을 받은 바 있다. 또한 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD), 신속 심사제도(Fast Track Designation, 패스트트랙) 개발 품목으로도 지정 받았다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양으로 전체 악성종양 중 0.2% 정도의 비율로 나타난다. 골육종은 주로 젊은 연령층에서 발생하는데, 약 60% 정도는 소아기나 청소년기에 발생한다. 골육종은 환자 중 25~50%가 암이 폐로 전이되고, 이로 인해 사망까지 이어지는 것으로 알려졌다.

골육종의 치료는 현재 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 이중 수술과 항암 약물 치료 병행이 약 45.5%를 차지한다. 항암 약물로만 치료는 전체의 15.9%에 불과하고, 이 마저도 고전적인 방식의 치료만 이뤄진다. 또한 최신 항암 약물 치료인 면역항암제는 효과가 없는 것으로 알려져 있다.

반면 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다. 또한 골육종 암세포의 폐전이도 100% 억제하는 것으로 확인됐다.