셀리버리가 아시아 혁신제약사 1위, 매출액 기준 아시아 2위 글로벌 제약사인 다이이찌산쿄 (Daiichi-Sankyo)의 유전자간섭 치료제 안티센스 올리고핵산 (anti-sense oligonucleotide: ASO)에 자사의 「약리물질 생체 내 전송기술 TSDT」를 적용하는 공동개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.

다이이찌산쿄는 전세계 60여 개국에서 사업을 전개하고 있는 글로벌 제약기업으로 2018년 기준 85억 달러 매출을 달성했으며, 인도 최대 제네릭 제약사인 란박시 (Ranbaxy)와 신약파이프라인 및 플랫폼기술을 갖춘 미국 제약사 플렉시콘 (Plexxikon)을 각각 46억 달러와 8억 달러에 인수면서 몸집을 불리고 있는, 다케다 (Takeda, 2018년 매출액 190억 달러)에 이은 일본 2위의 제약사이다.

유전자간섭 ASO 치료제는 특정 유전자 발현을 조절함으로써 암, 당뇨병, 파킨슨병 등 다양한 불·난치성 질병 치료에 적용 가능하며, 최근 대표적인 희귀질환인 척수성 근위축증 (spinal muscular atrophy: SMA)을 치료할 수 있는 유전자간섭 ASO 물질인 스핀라자 (SPINRAZA, 미국 바이오젠社)가 2016년 처음으로 미국 FDA에 시판허가를 받은 후, 출시 2년만에 17억 달러의 매출을 기록하고 있을 정도로 유망한 신약 분야이다.

㈜셀리버리와 다이이찌산쿄가 공동개발하기로 한 특정 유전자간섭 ASO 치료제 (양사 계약에 의해 금액, 질병분야 및 특정유전자 정보는 비밀)는 현재 치료제가 존재하지 않는 시장 특성 상, 개발성공 시 매우 큰 파급력을 보일 것이라고 산쿄와 셀리버리가 최종 계약 체결에 합의한 제이피모간 (JPM) 컨퍼런스 협상 테이블에서의 일치된 의견이었다고 밝혔다. 세포막을 투과해 핵 내부의 유전자 발현을 간섭하는 ASO 특유의 작용기전 상 세포 간 연속전송 (cell-to-cell transfer)이 필수적이나, 아직까지 이 허들을 완벽히 극복할 수 있는 기술이 없는 상황에서, 다이이찌산쿄는 ㈜셀리버리의 TSDT 플랫폼기술이 생체 내 세포 안으로의 전송 문제를 해결해 줄 수 있는 획기적 신기술이라는 기대속에 계약이 체결된 것으로 알려지고 있다.

이번 계약을 이끌어낸 신약 및 사업개발팀 정민용 팀장 (차장)은 이번 공동개발이 길지 않을 것으로 예상되는 실험기간 동안 성공리에 진행될 경우, 현재의 ASO 뿐만 아니라 TSDT 플랫폼기술 자체의 비독점적 라이센싱 계약으로 이어질 수 있을 것이며, ASO를 포함한 핵산 기반 신약은 물론 재조합단백질, 펩타이드, 항체치료제 등 다양한 약리물질에 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술을 적용하기 위한 연속 계약으로 이어질 것이라고 밝혔다.

한편, 지금까지 계약을 맺은 다케다, 글로벌 Top3 제약사, 다이이찌산쿄 이외에도 여러 신약후보물질을 보유하고 있는 복수의 다른 다국적 글로벌 제약사들과 공동개발 및 기술라이센싱 협상이 진행되고 있다고 알려지고 있다. 이미 ㈜셀리버리와 다케다가 공동개발 중인 운동실조증 (Ataxia) 후보물질 (재조합단백질) 개발은 계약 마지막인 마일스톤 3단계에 있으며, 현재 질환동물모델에서 신약후보물질의 효능을 양사 한국과 일본 소재 연구소에서 동시 평가 중에 있을 뿐만 아니라, 지난해 10월 이름을 밝힐 수 없는 글로벌 Top3 제약사의 후보물질 (췌장암, 폐암 특이적 항체 치료제)을 이용한 최종 검증시험계약 체결 후 신속히 aMTD-항체신약의 세포·조직투과성 및 유효성 검증시험이 진행 중에 있다고 알려졌다.

㈜셀리버리의 조대웅 대표는 “이번 계약으로, 성공 가능성은 높으나 생체 조직 및 세포 내부로 깊숙이 전송되지 않아 신약으로 개발하는데 애를 먹고 있는 많은 혁신적 신약물질들에 당사 TSDT 플랫폼기술이 크게 기여할 수 있을 것이며, 상장 1년생 셀리버리의 지금까지 퍼포먼스를 기준으로 볼 때 앞으로 시간이 흐르면 흐를수록 좀 더 많은 글로벌 제약사들과의 누적 협업 계약이 이어질 수 있을 것으로 기대한다” 라고 밝히면서, “현재 복수의 학술논문이 톱 1% 내의 저명 국제과학저널에서 심사가 막바지에 이르고 있으니 이 논문들이 발표되면 세계적 빅파마들이 우리회사의 기술을 좀 더 심각하게 (significant) 평가하게 될 것이고, 이에 우리는 우리의 연구개발 능력 한도 내에서 글로벌 제약사들과의 협력체계를 유지, 발전, 확대해 나가면서 궁극적으로 거대 기술라이센싱을 이루려고 최선을 다하고 있다” 라고 설명했다.