이엔셀-삼성생명공익재단, 줄기세포 배양기술 美 특허 등록

이엔셀은 사회복지법인 삼성생명공익재단과 공동 출원한 중간엽 줄기세포 배양기술 특허가 미국에서 등록 결정됐다고 18일 밝혔다. 이 특허는 이엔셀이 개발 중인 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 치료제 후보물질 ‘EN001’의 제조공정에 적용되는 핵심 원천기술이다.

이번에 등록된 특허는 ‘노화가 감소되고 줄기세포능이 보존된 초기 중간엽 줄기세포, 및 그 배양방법’에 관한 것으로, 중간엽 줄기세포를 초기 단계부터 특정 조건으로 배양해 세포 노화를 최소화하고 고유의 분화능과 증식능을 유지하는 기술이다. 세포치료제는 배양이 반복될수록 세포가 노화해 치료 효능이 저하될 수 있는데, 이 기술은 초기 배양 단계부터 노화를 억제해 고품질 줄기세포를 안정적으로 대량 확보할 수 있도록 한다.

이 기술은 이엔셀의 독자 세포배양 플랫폼 ‘ENCT(ENCell Technology)’를 구성하는 기술 중 하나로, 현재 임상 2a상이 진행 중인 EN001의 제조공정에 적용되고 있다. EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포를 기반으로 손상된 말초신경의 슈반세포 증식과 신경 재생을 돕는 치료제 후보물질이다. 이번 등록으로 이엔셀은 EN001 원료 세포의 생산기술에 대한 미국 내 권리를 확보하며, 치료 기전에 이어 제조공정까지 아우르는 특허 포트폴리오를 구축하게 됐다.

앞서 이엔셀은 지난해 12월 삼성생명공익재단과 공동으로 중간엽 줄기세포 또는 그 분비 인슐린을 포함한 샤르코-마리-투스병 치료용 약학적 조성물 특허(등록번호 US 12,491,233 B2)를 미국에 등록한 바 있다. 이번 배양기술 특허는 이에 더해 EN001의 치료 기전과 제조공정을 보호하는 글로벌 특허 권리망을 강화한 것이다.

이번 공동 특허는 삼성생명공익재단과 이엔셀의 오랜 연구협력이 지식재산권 성과로 이어진 사례다. 이엔셀은 장종욱 대표가 삼성서울병원 교수 겸 성균관대학교 삼성융합의과학원 교수로 재직하며 교원창업 형태로 설립한 회사로, 설립 초기부터 삼성서울병원과 연구협력 관계를 이어오고 있다.

EN001은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 각각 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다. 지난 7월에는 삼성서울병원, 강동경희대학교병원, 동국대학교경주병원 등 3개 기관에서 위약대조 방식의 임상 2a상에 착수해 환자 등록과 시험약 투여를 진행하고 있으며, 이번 임상은 반복 투여에 따른 안전성과 유효성, 최적 용량을 확인하는 것이 목표다. 이엔셀은 임상 결과를 바탕으로 향후 확증임상 설계와 신속심사·조건부 품목허가 추진에 속도를 낼 계획이다.

CMT1A는 인구 2500명당 1명꼴로 발생하는 대표적인 희귀 유전성 말초신경질환으로, 근력 약화와 감각 저하, 보행 장애 등을 동반하지만 현재까지 근본적인 치료제가 없어 재활치료와 증상 관리에 의존하고 있다.

이엔셀 관계자는 “이번 특허는 EN001의 원료 세포를 고품질로 안정적으로 생산하기 위한 핵심 제조기술”이라며 “앞서 등록된 치료 기전 특허와 함께 EN001의 글로벌 권리를 다층적으로 보호하고, 삼성생명공익재단과의 협력을 바탕으로 CMT1A를 비롯한 희귀질환 치료제 개발에 속도를 내겠다”고 말했다.

한편 이엔셀은 2018년 설립된 코스닥 상장 세포·유전자치료제 전문기업으로, 독자 개발한 세포배양 플랫폼 ENCT를 기반으로 EN001을 비롯한 세포·유전자치료제 파이프라인을 확대하고 있다. 최근에는 비만치료제의 근손실 부작용을 억제하는 줄기세포 분비 단백질 신약과 세포치료제 품질관리 관련 특허를 출원하는 등 원천기술 확보에 주력하고 있다.