JW중외제약 ‘헴리브라’, 소아 혈우병 출혈 감소 입증

JW중외제약이 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(에미시주맙)’를 투여한 소아·청소년 환자에서 신체활동 증가에도 출혈 위험이 낮게 유지된 연구 결과가 국제 학술지 ‘TH Open’에 게재됐다고 6일 밝혔다. 일본 의료기관 다기관 연구를 통해 예방요법의 효과와 안전성이 확인된 것이 핵심이다.

헴리브라는 혈액응고 제8인자의 기능을 모방하는 치료제로, 기존 제8인자 제제에 대한 항체 유무와 관계없이 사용할 수 있는 것이 특징이다. 피하주사 방식으로 최대 4주 간격 투여가 가능해 치료 편의성도 높다. 국내에서는 2023년 5월부터 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지 건강보험 적용이 확대됐으며, 2025년 10월 세계보건기구(WHO) 필수의약품목록에도 포함됐다.

이번 연구는 일본 나라의과대학 소아과 게이지 노가미(Keiji Nogami) 교수 연구팀이 50개 의료기관에서 소아·청소년 환자 46명을 대상으로 약 97주간 진행됐다. 연구에서는 전자 환자보고 시스템과 웨어러블 기기, 설문조사를 활용해 신체활동, 출혈 빈도, 안전성, 삶의 질 변화를 종합적으로 분석했다.

연구 결과, 헴리브라 투약 이전 환자들은 최근 12주 또는 24주 동안 평균 1.5~2.0회의 출혈을 경험했으나, 예방요법 전환 이후 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값은 0.53회로 감소했다. 연구 기간 동안 총 172건의 신체활동이 기록됐으며, 축구와 유도 등 중·고위험 활동도 포함됐다. 이 가운데 활동 관련 외상성 출혈은 1건에 그쳤고, 활동 강도와 출혈 간 통계적 연관성은 확인되지 않았다.

삶의 질 지표에서도 변화가 나타났다. 환자들의 삶의 질 점수는 2년간 안정적으로 유지됐으며, 보호자 설문에서는 43.8%가 자녀의 활동량 증가를, 56.3%는 출혈에 대한 불안 감소를 보고했다. 특히 영유아에서 우려되는 두개 내 출혈과 혈전색전증은 관찰되지 않아 안전성 측면에서도 긍정적인 결과가 확인됐다.

연구진은 이번 결과가 헴리브라 예방요법이 소아·청소년 환자의 신체활동 참여를 확대하면서도 출혈 위험을 효과적으로 낮출 수 있음을 보여준 사례라고 평가했다. JW중외제약 측은 실제 임상 환경에서 축적되는 데이터를 기반으로 치료 환경 개선에 기여할 수 있는 정보를 지속적으로 제공하겠다는 입장을 밝혔다.