네이처셀, 美 진출 로드맵 공개…조인트스템 가속승인 추진

네이처셀은 16일 서울 여의도 중소기업중앙회 KBIZ홀에서 기업설명회를 열고 줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 미국 시장 진출과 상용화 가속화를 위한 단계별 전략을 발표했다. 회사는 FDA 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정에 따른 개발 가속화 프로그램을 활용해 임상 3상 진입과 가속승인 추진, 현지 생산 거점 구축을 병행한다는 계획이다.

네이처셀은 조인트스템이 FDA 혁신치료제로 지정되면서 허가 심사 기간과 비용을 단축할 수 있는 기반을 확보했다고 설명했다. 11월 EOP2(End of Phase 2) 미팅을 거쳐 연내 임상 3상 계획을 확정하고, 내년 초 프로토콜 승인을 받아 3상에 착수할 예정이다.

또한 내년 가속승인(조건부 허가)을 목표로 허가 신청 자료 준비에 착수했다. 최근 종료된 국내 3상 5년 추적관찰 연구에서 장기 안전성과 5년간 효과 지속성을 확인한 결과를 포함해 심사 자료를 구성하고 있으며, 내년 초 FDA와 사전 미팅을 통해 허가 신청 가능 여부에 대한 공식 의견을 받을 계획이다.

신약 허가와 별도로 미국 내 일부 주에서 시행 중인 새로운 법률을 기반으로 줄기세포 재생의료 사업도 추진한다. 올해 플로리다주를 시작으로 내년 텍사스주까지 사업을 확대해 단기 매출과 수익을 확보한다는 구상이다.

희귀난치질환인 루프스 환자의 만성 통증을 새로운 적응증으로 설정해 미국 임상 허가를 연내 신청하고, 가속승인을 목표로 개발을 진행할 방침이다.

현지 인프라 구축도 병행한다. 네이처셀은 미국 메릴랜드주 볼티모어에 ‘바이오스타 스템셀캠퍼스’를 조성하기 위해 후보지를 선정하고 이달 매입 의향서를 체결했다. 연내 부지 매입을 완료하고 GMP 센터 공사를 시작해 내년 중 줄기세포치료제 공급 체계를 마련할 계획이다.

회사는 이러한 전략이 순조롭게 진행될 경우 내년 1천 명 이상의 미국 환자 치료를 시작으로 2031년까지 연인원 100만 명의 난치병 환자 치료를 목표로 하고 있다고 밝혔다. 2031년 연간 줄기세포 매출 100억 달러(한화 약 13조 원) 달성을 전망했다.

라정찬 회장은 “주력 시장을 미국으로 설정한 것이 중요한 전환점”이라며 “FDA 혁신치료제 지정을 기반으로 신속한 허가를 추진하고, 미국 시장에서 성과를 거둘 경우 글로벌 표준으로 자리매김할 수 있을 것”이라고 말했다. 이어 “미국 진출 가속화를 통해 2031년 매출 100억 달러 이상 달성이 가능하다고 확신한다”고 밝혔다.