크리스탈지노믹스, 백혈병 신약후보 CG-806, 미국 FDA 임상 1상 시험 IND 신청

크리스탈지노믹스(대표이사 조중명)는 백혈병 신약후보 CG-806의 임상1상 시험 개시를 위한 IND(Investigational New Drug, 이하 ‘IND’)신청서를 앱토즈 바이오사이언스 (Aptose Bioscience Inc., 이하 ‘앱토즈’)가 미국FDA(Food and Drug Administration, 식품의약국)에 제출하였다고 26일 밝혔다.

이번 IND신청서 제출 후 미국FDA로부터 임상1상 시험 개시를 승인받게 되면 2개의 임상1상 시험을 시작하게 된다.

첫번째 임상 시험은 재발성 또는 난치성 AML/MDS(급성골수성백혈병/골수이형성증후군)환자들을 대상으로 진행될 예정이며, 두번째 임상시험은 표준 항암치료요법에서 치료효과를 보지 못했거나 실패한 CLL/SLL (만성 림프구성 백혈병/소림프구성 림프종) 및 NHL(비호지킨림프)을 포함하는 재발성 또는 난치성 B세포 악성종양 환자들을 대상으로 진행될 예정이다. 두가지 임상시험의 주 목적은 해당 환자들을 대상으로 CG-806의 안전성, 내약성 및 약동학 평가이다.

앱토즈의 윌리엄 G 라이스(William G Rice) 대표는 “우리는 M.D Anderson 암센터 등 공동 연구자들과함께 진행한 전임상시험에서 CG-806이 혈액암의 타겟인 모든 형태의 FT3 / BTK 및 그 돌연변이까지 저해하며, 강력한 항암 활성을 보이지만 독성은 낮아 안전하고 획기적인 혈액암 치료제로의 개발 가능성을 이미 확인한 바 있다.”라며, “CG-806이 각종 혈액암 환자, 특히 다른 BTK 또는 FLT3 저해제로 치료가 되지 않은 환자들을 위한 새로운 치료제가 될 수 있기를 바란다.” 고 밝혔다.

크리스탈은 CG-806을 2016년 6월 약 3,600 억원 (한국/중국 제외 전세계 판권)과 2018년 6월 1,340 억원 (중국판권)의 수출을 포함하여 총 4,940 억원 규모로 미국 앱토즈에 기술수출하였다.

CG-806은 FLT3와 BTK 질환표적의 정상형 및 변이형까지 모두 저해하는 세계최초 pan-BTK / pan-FLT3 다중 표적 저해제로 강력한 항암 활성을 보이는 반면 부작용 등 독성을 줄여 여러 종류의 혈액암을 획기적으로 치료할 수 있는 탁월한 혈액암 치료제로의 개발이 기대되고 있는 신약후보물질이다.

앱토즈가 미국에서 진행한 CG-806의 전임상 시험 결과 CG-806은 대표적 난치혈액암인 AML(급성골수성백혈병)과 CLL(만성림프구성백혈병)의 획기적인 치료제로의 개발이 기대 되고 있다.

AML(급성골수성백혈병)은 백혈병 중 가장 많은 환자가 발생하고 있지만 골수(조혈모세포)이식 이외에는 아직까지 우수한 치료약이 없어 대표적 난치암으로 알려져 있다. 또한 현재 CLL(만성림프구성백혈병)은 치료제로 글로벌 약 4조원 이상의 매출을 올리고 있는 임브루비카(성분명:이브루티닙)가 있으나 EGFR 표적의 동시 저해로 인한 부작용과 BTK 변이로 내성이 발생하고 있어 이를 극복할 수 있는 새로운 치료제개발이 시급히 요구되고 있는데 CG-806은 그에 아주 적합한 신약후보이다.

CG-806은 EGFR을 저해하지 않아 관련 부작용이 없으며, BTK가 주요 질환표적인 다양한 악성 B세포 암 세포주와 CLL(만성림프구성백혈병) 환자로부터 채취한 골수세포주, 그리고 임브루비카 내성 세포주들의 비교평가에서 임브루비카 대비 탁월한 항암 활성을 보였다.