크리스탈, 분자표적 항암제 ‘개발단계 희귀의약품’ 지정

크리스탈지노믹스(주) (조중명 대표)는 임상개발 중인 분자표적 항암제 CG200745가 식품의약품안전처로부터 난치성 희귀암인 골수형성이상증후군(MDS, Myelodysplastic Syndrome)에 대한 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정되었다고 19일 밝혔다.

CG200745는 크리스탈지노믹스의 핵심기반기술인 단백질구조기반신약발굴 기술을 통해 발굴된 분자표적항암제로 고형암 환자를 대상으로 수행한 임상 1상 시험에서 약효와 약동학 특성, 그리고 안전성을 확인한 항암제 신약 후보이다.

비정상적인 조혈모세포로부터 유래된 혈액암의 일종인 골수형성이상증후군(MDS)은, 장년층 이후에 주로 발병하여 국내에는 연간 약 850명 정도 발생하는 대표적인 난치성 희귀질환으로 알려져 있으며, 현재 사용되고 있는 치료제들로부터 효과를 보지 못하는 환자의 생존율은 평균 5~6개월이므로 이를 개선하기 위한 치료제 신약개발이 시급한 상황이다.

CG200745는 후성유전학(Epigenomics) 분자표적인 HDAC 저해제이다. 최근 HDAC 저해제는 암줄기세포의 조절 등을 통해 기존 항암제에 대한 저항성을 극복할 수 있는 것으로 밝혀져 주목을 받고 있다. 특정 유전자들의 발현을 조절하는 기능을 통하여 세포의 다양한 생리작용을 촉진하거나 제어하는 명령체계인 후성유전학 단백질인 HDAC은 암세포에서 암이 성장하는 최적의 조건을 구축하는 방향으로 세포의 생리작용들을 활성화 시킨다. CG200745는 이 단백질을 저해함으로써 암세포의 명령체계를 조절하여 암세포를 약화시키거나 궤멸시키는 역할을 한다. 크리스탈지노믹스는 2013년부터 보건복지부와 보건산업진흥원의 ‘보건의료기술 신기술분야 희귀의약품 연구개발사업’의 지원을 받아 골수형성이상증후군에서 CG200745의 항암작용들을 자체 연구소와 아산병원에서 수행된 세포 및 동물실험들을 통해 확인하였다. 특히 수행된 실험들 중에는 기존 치료제에 저항성을 가진 환자들로부터 얻은 암세포들에 대해 CG200745는 탁월한 항암 약효를 보였다.

‘개발단계 희귀의약품’ 지정제도는 환자수가 적어 제약사의 연구개발의지가 적은 희귀질환의 치료 기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 미국, EU, 일본 등 선진국에서 제정, 시행하고 있으며 허가기관으로부터 제약사들에게 임상개발기간 단축, 세제혜택, 연구비 지원 등의 인센티브를 제공하는 제도로 국내에서도 지난 2013년부터 식품의약품안전처에서 환자수 20,000명 이하의 희귀질환 환자에게 의약품 개발 초기부터 다양한 혜택을 제공하는 신약개발 프로그램이다.

크리스탈지노믹스의 분자표적항암제가 골수형성이상증후군(MDS)에 대한 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정됨으로써 식품의약품안전처로부터 다양한 지원과 혜택을 받을 수 있게 되었다. 그리고 분자표적항암제로써 CG200745의 임상개발이 성공적으로 이루어져 시판승인을 받게 되면 기존치료제에 대해 저항성을 보이는 골수형성이상증후군(MDS)환자들에게 큰 희망을 줄 뿐만 아니라 독점적으로 시장을 확보하게 된다.

크리스탈지노믹스는 국내 바이오벤처사 최초로 지난 2월 5일 관절염 진통소염제 신약 ‘아셀렉스’를 식품의약품안전처로부터 승인을 받은 우리나라 대표 신약개발 바이오벤처기업이며, 아셀렉스 외에도, 세계최초로 미국 임상2상 시험에서 약효를 확인한 슈퍼박테리아, MRSA 표적 신개념항생제, 이번에 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정 받은 분자표적 항암제, 그리고 급성골수성백혈병(AML) 치료제 글로벌 혁신신약후보를 개발하고 있다.