카엘젬백스, 세계 최초 췌장암 치료 백신 ‘리아백스주’ 식약처 신약 허가

식품의약품안전처(처장 정승)는 9월 15일 카엘젬백스가 개발한 신약인 췌장암 백신 ‘리아백스주’(코드명
GV1001)를 췌장암 치료제 신약으로 허가 한다고 밝혔다.

이번에 허가된 ‘리아백스주’는 세계 최초의 췌장암 치료 백신으로서 펩타이드가 주성분이며, 카엘젬백스
가 유럽에서 임상을 마치고 국내에서 처음으로 허가된 신약이다.

‘리아백스주’는 췌장암 환자의 자기 면역을 극대화 시켜 암세포를 파괴하고, 기존 화학치료제(젬시타빈/
카페시타빈)와 병용 투약 시 암환자의 생존기간을 연장 시키는 신개념 항암 치료제이다. 특히 바이오마커
인 이오탁신(eotaxin) 이 높은 환자에게서는 기존 생존기간을 50%에서 100% 가량 늘릴수 있는 효능 을 확인하여, 평균 수명이 짧은 췌장암 환자에게서 부작용 없이 생존기간을 연장시키는 데 효과적인 것으로 나타났다.

뿐만 아니라 ‘리아백스주’는 췌장암을 비롯한 다양한 암에서 실시한 임상시험에서도 부작용이 발견되지 않은 안전한 범용 항암 백신이다.

매년 암환자수는 꾸준히 증가하고 있으며, 이중 약 30%는 암으로 인해 사망한다. 그중에서도 췌장암은 가장 발견하기 어렵고 고치기 어려워 ‘난치병’이라고까지 불린다. 이중 8%의 가장 낮은 생존률을 보이는 암이 바로 췌장암이다. 췌장암에 대한 연구는 오랜기간 진행되어 왔지만 현재까지 이렇다 할 진전이 없었다. 하지만 췌장암 치료제를 만드는데 우려의 목소리를 내는 업계의 부정적인 시각을 극복하고 신약 개발의 꿈을 포기하지 않은 국내 바이오 기업이 카엘젬백스이며 금번 신약 허가로 그 결실을 맺게 되었다.

카엘젬백스는 2008년 노르웨이 항암백신 개발전문회사 GemVax AS를 인수하여 항암백신 ‘리아백스주’
의 코드명인 ‘GV1001’을 확보하였다. ‘GV1001’은 암세포에서 과다 발현되는 인간 텔로머라제 (hTERT) 에서 유래된 펩타이드로 다양한 암 질환에 적용 가능한 범용적인 항암 백신이다. 지난 2000년도부터 10여개가 넘는 임상 시험 (1상-3상) 을 미국, 영국, 프랑스를 포함한 전세계 12개국가에서 진행하여 안정성 및 효능을 입증 받았고, 2006년 미국FDA(식품의약국)와 유럽 EMA (유럽의약품청)에 희귀의약품 (orphan drug) 으로 지정 되었다. 또한 세계최초 췌장암 치료 백신의 상용화를 위하여 2012년5월까지 약 5년간 영국에서 임상 3상(시험명: 텔로백, TeloVac)을 1,062명 환자를 대상으로 대규모로 진행하였다. 최근에는 지속적인 R&D를 통하여 전립선암, 전립선비대증, 알츠하이머 등 적응증 확대와 신규 기전의 다양한 의약품 개발을 추진하고 있으며, 85년 전통의 제약사인 삼성제약을 인수 함으로써 의약품 생산 및 영업에 대한 교두보를 확보하여 국내 바이오 제약회사로서의 입지를 구축하고 있다.

카엘젬백스 김상재대표는 “금번 신약허가로 의학적 미충족 수요가 많은 대표적인 질환인 췌장암 환자들에게 치료 기회를 확대 하고 글로벌 허가를 추진하여 항암 면역 세계시장을 주도할 계획”이라며 “이번 ‘리아백스주’의 신약 허가로 인해 해외 환자 유치를 통한 의료관광을 활성화 시키고 해외 수출을 통한 국부 창출에도 커다란 기여를 할 수 있을 것이다”라고 밝혔다.

영국에서 리아백스주의 췌장암 임상3상을 총 감독한 Cancer Research UK/LCTU 제이피 네옵톨레모스 (John P. Neoptolemos)교수는 “리아백스주의 췌장암 3상 임상에서 바이오마커인 이오탁신을 규명한 사실에 대해서 매우 고무적이라고 생각한다.”며, “기존 항암제의 한계성을 극복하고 환자의 면역 체계를 활성화 시키는 면역치료제로서 매우 큰 의미가 있다.” 라고 밝혔다.

금번 허가를 필두로 다국적 제약회사에 의존도가 높은 국내 제약업계의 신약 개발 의욕을 고취시키는 한편 신약 개발에 대한 투자가 활성화가 될 것이며 면역반응을 유도하는 새로운 개념의 항암 치료제 개발을 촉진하는 계기가 될것으로 전망이 된다.

수십년간 적자를 내던 벤쳐기업에서 신종플루 치료제 ‘타미플루’를 개발하여 지난해 연매출 약 12조원을 달성해 전세계 제약사의 부러움을 사고 있는 ‘길리어드’사나 대장암 치료제 ‘벡티빅스’ 개발로 2011년 연 매출 약13조원을 넘어서 거대 제약사가 된 ‘암젠’사처럼 국내의 바이오 벤처 기업인 카엘젬백스가 R&D 전문기업에서 출발하여 글로벌 제약사로 도약할 수 있을지 앞으로의 횡보가 기대 된다.