메지온, 폰탄수술 환자 치료제 NERI와 개발 계약 체결

(주)메지온은 NERI(New England Research Institutes)와 "유데나필(Udenafil)을 폰탄수술(Fontan operation) 환자 치료제로 개발을 진행"하기로 계약을 맺었다고 10일 밝혔다.

소아심장네크워크(PHN)를 대표하여 본 계약에 서명한 NERI(New England Research Institutes)는 주로 미국 국립보건원(NIH)이 자금지원(funding)하는 임상시험을 위탁/관리하는 기관으로 미국 보스톤에 위치하고 있다. 본 계약은 미국 국립보건원(NIH) 산하기관인 NHLBI(National Heart, Lung, & Blood Institute)를 통해 지원된 자금으로 소아심장네트워크(PHN)가 함께 개발에 참여한다는 내용을 담고 있다.

이번 임상은 필라델피아 어린이병원(CHOP)의 주도하에 소아심장네크워크(PHN)내 여러 병원에서 진행될 예정으로 폰탄수술 환자의 급성/만성 증상에 대한 치료효과를 평가하는 것이다.

폰탄수술은 심장구조상 정상적으로 2개가 있어야 하는 심실이 선천성 심장기형으로 인하여 심실을 1개만 가지고 태어난 아이들에게 최대한 정상적인 심장기능을 수행할 수 있도록 시술하는 3 단계의 심장수술 중 마지막 단계의 수술이다. 하지만 폰탄수술 후 환자는 심실기능이 떨어지고 폐혈관 압박증가문제로 20세가 넘어가면서 급속도로 호흡기능이 떨어져 30세 이전에 대부분 사망에 이르게 된다.

회사가 보유한 신약후보물질 유데나필은 PDE5 억제제(PDE5 inhibitor) 중 하나로 우리들에게는 발기부전치료제로서 이미 잘 알려져 있고, 국내에선 현재 개발을 완료하여 판매 중이며 전립선비대증 치료제로도 개발을 진행하고 있다. 그 외에 폐혈관 압박을 감소시키고 폐혈류를 개선하는 등 혈관관련 여러 질환에도 효과가 있을 것으로 증명되고 있으며 본 효과를 통해서 폰탄수술 환자에 대한 치료제로 환자에게 도움이 될 것으로 기대하고 있다.

PDE5 억제제 계열 중 발기부전 치료제 비아그라(Viagra)가 2005년 레바치오(Revatio)라는 제품명으로, 씨알리스(Cialis)는 2009년 애드써카(Adcirca)라는 제품명으로 폐동맥고혈압치료제(PAH)로 발매되었다. 위 두 폐동맥고혈압치료제는 모두 희귀병치료제(orphan drug)로 단일 임상 3상 시험으로 신약승인을 받았으며, 현재 두 제품은 연간 약 6억불 이상 매출을 올리는 블록버스터급 약물로 성장해 판매 중이다.

유데나필은 PDE5 억제제(PDE5 inhibitor)계열 약물 중 유일하게 폰탄수술 환자 치료제로 개발될 예정이며, 아직 시장에 본 질환 치료제로서 허가된 제품이 없다는 점과 개발중인 다른 물질이 없다는 면에서 향후 개발에 성공할 시 부가가치가 상당히 높다고 할 수 있다.

본 계약의 특징은 두 가지라 볼 수 있는데, 첫째 희귀병치료제로 개발기간이 일반적인 신약개발에 비해 현저하게 단축된다는 점과, 둘째 임상에 필요한 대부분의 개발비 (회사는 임상시험약만 제공)는 미국 국립보건원(NIH)이 투자하며, 개발 성공 시 제품에 대한 권리는 회사가 가지게 된다는 점이다.

회사는 2014년 초 미국 FDA에 임상시험 신청서(IND) 제출 후 바로 임상을 진행할 계획이라 밝혔고, 현재 임상시험계획서/임상시험약 생산 등의 준비 작업은 모두 마친 상태다. 또 임상시험을 진행하면서 폰탄수술 환자를 위한 치료제로 유데나필의 새로운 용도특허도 준비하여 신약제품의 수명을 연장시켜 회사의 중장기 사업모델을 구축하겠다는 계획도 가지고 있었다.

(주)메지온의 박동현 회장은 “어린 청소년들의 생명연장과 삶의 질 향상에 기여하기 위한 우리와 NERI (New England Research Institutes) 그리고 PHN(Pediatric Heart Network)과 NHLBI(National Heart, Lung & Blood Institute)와 공동작업을 할 수 있는 이번 계약을 맺게 되어 매우 기쁘게 생각한다 “라고 밝혔다.