'유전자치료'란 유전자를 인체에 주입해 불치병이나 난치병을 치료하는 방법을 말한다. 화학요법에서 화학물질이 치료제로 쓰이는 것처럼, 유전자 자체가 약으로 사용되는 것이다. 인간의 유전자 자체에 결함이 있어 발생하는 선천적인 또는 후천적인 질병들에 대한 치료는 기존의 치료법으로는 완치가 어렵다.

유전자치료법은 1990년 국립보건원(NIH)이 세계최초로 유전자의 고장으로 인하여 생긴 면역 결핍증을 치료할 목적으로 환자에게 치료유전자를 집어넣은 임상실험을 한 이래 암, 관절염, 혈관질환, 에이즈 등 각종 난치성질환에 확대 적용되고 있다.

그런데 이러한 유전자치료법은 인체에는 안전하면서 치료유전자를 병든 세포에만 효율적으로 전달하게 하는 유전자전달체가 핵심이다. 즉 21세기 "꿈의 의술"인 유전자치료의 성공적인 상용화를 위해서는 인체에 무해하며 안전하게 유전자를 전달할 수 있고 장시간 유전자 발현을 유도할 수 있는 새로운 유전자 전달체 개발이 가장 중요한 과제로 부각되고 있는 것이다.

3,500여명 환자를 대상으로 한 유전자치료 임상실험에서 사용된 유전자전달체는 크게 바이러스성 전달체와 비바이러스성 전달체로 구분된다. 바이러스성 전달체는 바이러스 자체의 독성이나 증식능력을 제거하고 여기에 우리가 원하는 치료유전자를 심어주어 우리 몸의 세포들에게 유전자를 매우 효율적으로 전달해 주도록 하는 것이다.

바이러스성 전달체는 전달효율 및 지속성 면에서 우수하나 면역독성에 의한 안전성이 문제점으로 지적되고 있다. 다른 하나인 비바이러스성 전달체는 주로 양이온성 지질 또는 고분자로 이루어지며, 이들은 음이온성인 DNA와 이온결합에 의해 복합체를 형성하여 우리 몸의 세포내로 전달되는 것이다.

바이러스성에 비교하여 생분해성, 낮은 독성, 사용상 간편함의 장점이 있으나 치료유전자의 전달효율이 크게 떨어지는 단점이 있다.