에스씨엠생명과학(대표이사 이병건)과 제넥신(대표이사 성영철)의 미국 합작법인 코이뮨은 지난 7일(현지시간) 세계최대 혈액관련 학술대회인 미국혈액학회 (American Society of Hematology, ASH)에 참석해 개발중인 파이프라인 동종 ‘CARCIK-CD19’의 급성 림프구성 백혈병 임상 1/2상 중간결과를 공개했다.

발표내용에 투약 환자군 대다수에서 유의미한 개선 효과를 보였다는 내용과 부작용을 낮추었다는 내용이 포함돼 제약·바이오 업계 관계자들의 큰 관심을 모으고 있다.

임상 1/2상에서는 총 24명의 급성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로 삼았으며, 이번 발표에서는 이중 15명의 환자 (소아 4명, 성인 11명)의 중간결과를 담고 있다.

대부분의 환자들에서 동종 CARCIK-CD19의 치료 효과가 확인됐으며, 일부 환자는 면역세포인 CAR-T가 최대 70%까지 증식되기도 했다. 고용량을 투여한 9명중 7명은 28일째에 완전관해 (암세포를 찾을 수 없는 상태)를 보여 치료효과에 대한 기대감을 높였다.

또한 대부분의 CAR-T 기반 면역항암제가 소아대상으로 개발된 반면, 동종 CARCIK-CD19은 임상 1/2상 중간결과에서 성인에게서도 긍정적 반응을 발표했다는 점도 주목할만 하다.

더 나아가 발표에 따르면 동종 CARCIK-CD19의 부작용 또한 기존의 CAR-T 치료제와 비교했을때 임상1/2상에서 크게 개선된 모습을 보여주었다. 최대 9개월 동안 환자들은 높은 수준의 안전성을 보이며 동종 세포치료제 투여 후 흔히 발생하는 이식편대숙주질환(GVHD)의 발현 및 신경독성, 용량제한 독성반응(Dose-Limiting Toxicity, DLT)은 찾아볼 수 없었으며, CAR-T 치료제의 가장 큰 부작용인 사이토카인 방출증후군 또한 낮은 발현율을 확인하였다.

코이뮨이 개발중인 동종 CARCIK-CD19는 CAR-T 세포를 기반으로 하는 면역항암제다. 항원 CD19를 표적으로 하는 CAR-T세포 치료제의 경우 2017년 미국 FDA의 허가를 받아 그 효과를 널리 인정받고 있으나, 고가의 치료비용과 사이토카인 방출증후군 등의 부작용 우려, 자가 치료에 의한 물류의 어려움 등으로 제한적으로만 사용되는 중이다. 현재 CAR-T 치료제의 가격은 1회 투여에 약 4~5억원에 달하는 실정이다.

동종 CARCIK-CD19는 특히 코이뮨의 고유 특허기술인 슬리핑 뷰티 전이인자 시스템과 동종 사이토카인 유도 살해세포 기술을 활용해 다른 CAR-T세포 치료제와 차별화하고 있다. 해당 기술 개발이 완료되는 경우 기존 CAR-T치료제에 비해 항암효과도 뛰어나며, 낮은 치료비용 및 적은 부작용을 바탕으로 새로운 개념의 CAR-T 치료제가 탄생할 전망이다.