헬릭스미스의 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’ (중국명: NL003)의 중증하지허혈(CLI)에 대한 중국 임상 3상이 순항 중이다. 코로나19 여파로 중단되었던 임상시험이 사태가 안정세에 접어듬에 따라 5월 말 재개되었는데, 현재 속도로 진행되면 2021년 말 임상 3상 피험자 등록을 완료할 것으로 보인다. 이에 따라 노스랜드는 2022년 중국 신약 허가 신청 및 2023년 출시를 목표로 한다.

헬릭스미스는 지난 2004년 중국 노스랜드 바이오텍과 파트너 계약을 체결, 엔젠시스(VM202)를 중증하지허혈 치료제로 공동 임상개발 중이다. 노스랜드는 이에 프로젝트명 ‘NL003’을 부여했으며, 2019년 7월에 중국 임상 3상을 개시하여 현재 북경협화병원, 북경병원등 중국 전역의 16개 임상시험센터에서 진행 중이다. 엔젠시스(VM202)는 중국 임상 1상과 2상에서 높은 안전성과 유효성을 증명했으며, 특히 2상 결과는 2019년 유전자치료제 저널 ‘Molecular Therapy’에 발표된 바 있다.

임상 3상은 현재 2개의 독립적 임상으로 나누어 진행 중이다. 하나는 휴지기 통증 동반 중증하지허혈증 환자 300명을 대상으로 6개월간 진행된다. 주평가지표는 주사 후 180일째 통증이 완전하게 사라진 환자 비율이다. 다른 하나는 궤양 동반 중증하지허혈증 환자 240명을 대상으로 6개월간 진행된다. 주평가지표는 주사 후 180일째 궤양이 완치된 한자 비율이다.

2개의 임상이 성공적으로 완료되면 휴지기 통증 또는 궤양을 동반하는 중증하지허혈증 환자 대상의 치료제로 승인 가능하다. 두 임상이 거의 비슷한 시기에 완료될 것으로 기대하고 있으나, 한 개의 임상이 먼저 완료되는 경우 개별적 시판허가(BLA)도 가능하다.

중국 의약품 정보 서비스 업체 Pharmacodia의 말초동맥질환(Peripheral Artery Disease) 시장보고서에 따르면, 중국 내 허혈성 지체질환(PAD) 환자 수는 지속적인 증가 추세에 있으며, 2020년에는 말초동맥질환 전체 환자 7,800만명 중 NL003의 타겟 환자군인 중증하지허혈 환자는 780만명에 달할 것으로 추산했다. 이처럼 많은 환자가 있음에도 불구하고 아직까지 중증하지허혈(CLI) 치료제는 없다. 다만, 일본에서 조건부 허가를 받은 안제스의 콜라테진(Collategene) 가격을 기준으로 할 때, 중국 시장 규모는 20조원을 크게 상회할 것으로 예상된다.

헬릭스미스 유승신 사장/대표이사는 “코로나19 여파로 중단되었던 중국 임상 3상이 재개되어 빠르게 진행됨에 따라 엔젠시스(VM202)의 중국 신약 출시 가능성이 더 커졌다”며 “노스랜드와의 긴밀한 협력을 통해 거대 중국 시장에 하루 빨리 진출할 수 있도록 최선을 다할 것이다”라고 말했다.

한편, 중증하지허혈(Critical Limb Ischemia, CLI)은 허벅지와 종아리, 발 등 하지 부분에 혈액을 공급해주는 주요 혈관이 막혀 발병하는 질환으로 말초동맥질환 가운데 가장 심한 양상을 보인다. 말초동맥질환은 흡연, 고혈압, 당뇨 등 다양한 원인에 의해 악화되며 궤양이나 발끝이 썩어 들어가는 중증하지허혈로 발전하게 된다. 현재 중증하지허혈과 같은 말초동맥질환에 대한 치료제는 거의 없다. 동맥우회술과 경피적 혈관성형술이 있으나 수술의 위험성과 치료 효율 감소 등의 문제점이 크다