크리스탈지노믹스는 ‘아이발티노스타트’ 췌장암 적응증으로 희귀의약품 지정을 위한 신청서를 식약처에 제출했다고 19일 밝혔다.

췌장암 1차 치료제 희귀의약품 지정을 위한 신청은 이번에 새롭게 시행되는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품안전 및 지원에 관한 법률 (이하 “첨생법”)에 근거하여 제반 자료를 제출하여 진행했다.

과거에는 조건부 신약 허가와 희귀의약품 지정을 각각 심사하였지만, 지난 9월 말에 새로 시행하는 신속심사제도에서는 함께 심사를 받게 되어 기간이 크게 단축될 것으로 예상된다.

앞서 2018년 6월 아이발티노스타트는 췌장암 적응증으로 식약처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

지난 7월 유럽종양학회 소화기학회(ESMO-WGI)에서 발표한 아이발티노스타트 췌장암 임상 2상 데이터에 따르면 임상시험의 주 목적인 6주기(약 6개월)이상 투약요법을 마친 환자만 계산했을 때는 생존율(OS) 12.6개월(vs. 1차 치료제로 많이 처방되고 있는 젬사이타빈+아브락산 병용요법= 8.5개월)로 우수한 임상 약효를 보이고 있다.

이에 췌장암은 주로 수술이 불가능한 말기에 발견되어 1차치료제들의 치료옵션이 매우 제한적이고 생존율도 상대적으로 매우 낮은 편이다. 아이발티노스타트는 후성유전조절제로 다른 분자표적항암제들과의 병용투약 시 프라이밍 효과(priming effects)를 주어 시너지 약효를 보여주는 역할을 하는 것으로 알려져 있다.

특히 아이발티노스타트의 핵심 차별점은 종양미세환경(TME) 인자들을 억제할 뿐만 아니라 면역 T-세포를 활성화시켜 면역관문억제제와의 병용 투여를 통해 고형암에서 약효를 증진시키는 역할을 질환동물모델 실험으로 증명하여 이미 논문을 발표한 바 있다.

크리스탈지노믹스 관계자는 “아이발티노스타트가 앞으로 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암 환자분들에게 새로운 치료 옵션으로 가능성이 클 것으로 기대하여 미국을 중심으로 글로벌 임상시험을 준비하고 있다