헬릭스미스 연구진과 임상 책임자가 지난 30일부터 이틀간 개최된 ‘2020 NEALS 연례회의’에서 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 연구 결과를 발표했다.

헬릭스미스가 개발한 엔젠시스(VM202)는 이미 미국 FDA에 의해 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있는데, 지난 5일 미국 FDA에 임상 2a상 프로토콜을 제출했다.

NEALS(Northeast Amyotrophic Lateral Scierosis Consortium)는 ALS와 운동신경질환 분야에서, 과학적 성과가 치료제 개발로 빨리 연결되는 것을 돕기 위해 조직된 학술 단체이면서, 동시에 ALS 연구에 필요한 여러가지 방법론을 제공하는 기관이다. ALS 분야에서는 영향력이 매우 높은 KOL(key opinon leader)인 조직이다. 올해로 19회째를 맞는 NEALS 연례회의는 코로나19로 인해 온라인에서 비대면으로 진행되었는데, 헬릭스미스는 3개 논문을 발표했다.

발표자는 김선영 대표이사, 노보람 박사, 그리고 엔젠시스(VM202)의 ALS 임상 1상을 주관했던 미국 노스웨스턴대학교 의과대학 존 케슬러(John A. Kessler) 교수 3인이었다.

김선영 대표이사는 ‘ALS 신약 개발 플랫폼 DART 프로그램 소개’를, 노보람 박사는 ‘HGF를 발현하는 재조합 AAV1의 척수 내 주사가 운동 기능 및 신경근육계에 미치는 영향’을, 존 케슬러 교수는 ‘ALS 유전자 치료 – 간세포성장인자를 발현하는 플라스미드 DNA, 엔젠시스(VM202)를 이용한 임상시험 1/2상 결과 및 2상 계획’을 주제로 참가했다. 발표한 연구 논문에 대한 온라인 질의응답 세션도 진행되었는데 특히 AAV 벡터를 사용했을 때 생존율이 증가한 점, 임상 1상에서의 긍정적 결과에 대해 참가자들이 많은 질문을 하였다.

헬릭스미스 김선영 대표이사는 “국제적으로 권위있는 NEALS에서 제출한 3편 논문이모두 채택된 것은 전문가들이 당사의 ALS 연구개발에 대해 큰 관심을 표명한 것이다"라며 "내년 미팅에서는 조만간 시작할 ALS 임상 2a상 결과를 발표할 수 있게 되기를 기대한다"라고 밝혔다.

근위축성 측삭경화증(ALS)은 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동 뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 대략 2만명 중 1명 꼴로 환자가 발견되며, 현재 미국에는 3만명 정도의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 환자의 숫자가 적은 것 같지만, ALS는 글로벌 제약 기업들은 물론 사회적, 정치적으로 매우 큰 관심을 받는 특별한 질환이다. 이에 따라 미국 FDA는 ALS 치료제를 개발을 장려하기 위해 가이드라인을 별도로 만들어 규제 장벽을 낮춰 줄 정도이다. 대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, 미국 FDA가 허가한 의약은 단지 2개로서 그 효과가 미미하다.

헬릭스미스의 엔젠시스(VM202)는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 지난 15년 간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산하여 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 밝힌 바 있다