셀리버리는 다케다와 공동으로 진행하는 "프리드리히 운동실조증 (Friedreich Ataxia: FRDA) 치료 신약후보물질 개발" 프로젝트의 최종 마일스톤 3단계인 비대성 심근증 (hypertrophic cardiomyopathy) 질환동물모델에서의 치료효능 평가를 위해 셀리버리가 개발한 세포/조직투과성 FXN 단백질 (CP-FXN)을 물질이전계약 (MTA)에 의거 다케다 쇼난 연구소에 최종 전달했다고 31일 밝혔다.

에너지 합성에 관여하는 FXN 단백질이 뇌 신경세포에 결핍되면 운동실조증 (Ataxia)이 발병하고 심장 근육세포에 부족하면 비대성 심근증을 일으켜 조기 사망 (평균 수명의 ~15%)에 이르게 하는 무서운 선천적 유전병이 프리드리히 운동실조증이다. 이에 세계 10위권 제약사인 다케다의 요청에 의해 ㈜셀리버리의 원천기술인 약리물질 생체 내 전송기술 TSDT 플랫폼을 적용하여 세포/조직투과성 CP-FXN이 개발됐다. 현재, 운동실조증 또는 비대성 심근증을 않는 FRDA 환자에 대한 근본적인 치료법은 없으며, 부족한 FXN 단백질을 뇌 또는 심장 세포 내로 직접 보충하는 것만이 유일한 근본적 치료법이다.

이번 치료효능 평가시험은 ㈜셀리버리-다케다 공동개발 프로젝트의 최종 마일스톤 3단계 실험으로 FRDA의 주된 사망원인인 비대성 심근증 및 심부전 질환동물모델을 대상으로 동물의 생존기간 연장 및 심장기능 회복 등의 항목을 평가하게 되는데, 현재 이미 8주째 진행중이며 CP-FXN을 이 질환동물에게 즉시 투여하여 치료효능을 평가하게 된다고 회사측은 설명했다.

또한, 미국 잭슨레버레토리 (The Jackson Laboratory, 바하버, 메인주) 에서 뇌신경세포 내의 FXN 단백질 결핍으로 인한 운동실조증 치료효능 평가시험도 연이어 진행될 것이라 회사 관계자는 밝혔다. 비대성 심근증 질환동물모델을 이용한 ㈜셀리버리 내부의 치료효능 검증시험 결과에 대해, 공동개발 연구책임자는 “이미 실험동물의 생존율 증가, 심전도 정상화, 체중감소 정상화, 에너지대사 관련 효소활성 회복, 심장 섬유화 억제 등 비대성 심근증 치료효능이 도출됐다” 라고 강조하며 “따라서, 이번 다케다와의 최종 마일스톤 3단계 효능평가시험이 당사 내부실험과 같은 결과로 재현만 된다면 이 치명적인 선천적 유전질환의 유일한 치료신약으로서 글로벌 제약사인 다케다에 CP-FXN의 독점적 라이센싱아웃 (L/O) 뿐만 아니라, TSDT 플랫폼기술이 뇌와 심장같은 약리물질 전송이 극히 어려운 장기에도 제 기능을 한다는 명백한 증거이므로, 비독점적 라이센싱아웃 가능성이 매우 높아 질것” 이라고 밝혔다.