“바이오 벤처 기업의 역할은 끊임없이 도전해 새로운 길을 개척해 나가는 것입니다. 이 과정에는 전략적이고 치밀한 접근이 반드시 필요합니다.”

코아스템 김경숙 대표는 국내 개발 줄기세포 치료제의 해외 진출을 본격 추진할 채비를 갖추며 이렇게 강조한다.

2003년 설립된 코아스템은 순수 국내 기술로 근위축성측삭경화증(ALS·루게릭병) 치료제 뉴로나타-알주의 개발에 성공해 2014년 식품의약품안전처의 조건부 시판 허가를 받았다. 뉴로나타-알주는 이후 외국인을 포함해 300명 이상의 환자에 투여돼 치료효과와 안전성 면에서 인정받아 왔다.

코아스템은 뉴로나타-알주의 해외 진출을 목표로 지난 2월 이 치료제의 임상 3상 시험신청(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출하였으며, FDA의 CMC(Chmistry, Manufacuturing and Control) 보완 요구에 따라 이를 보완하고 있다. CMC는 의약품 개발과정에서 의약품의 품질과 연관된 제조공정이 일관성 있게 조절 및 관리되고 있음을 문서로 입증하는 것이다.

김 대표는 “지난 4월 FDA로부터 받은 문서에 1상 및 2상 임상 결과에 대한 보완요청이 포함되어 있지 않았다”면서 “우리가 제출한 치료제의 핵심 데이터는 인정을 받은 것으로 평가된다”고 말했다. 코아스템은 미국과 한국의 관련 규정이 서로 다른 상황에서 FDA가 치료제 제조 과정을 분명히 파악하려는 의도에서 CMC 보완을 요구한 것으로 보고 있다.

‘루게릭병’으로 알려져 있는 ALS는 중추신경계 운동신경원세포가 밝혀지지 않은 원인으로 급성으로 사멸해 사지마비와 호흡근마비를 일으키는 난치성 희귀질환이다. 세계 ALS 환자는 인구 10만 명당 4.5명으로 총 35만 명 이상으로 추정되며 미국 질병통제예방센터(CDC)는 2015년 미국 환자 수가 1만 6500명 이상이라고 밝힌 바 있다.

현재 ALS 치료제는 사노피의 리루텍정(1995년 허가), 코아스템의 뉴로나타-알주(2014년), 미쓰비시타나베의 라디컷주(2015년) 등 3종뿐이다. 뉴로나타-알주는 다른 치료제와 달리 환자의 자가줄기세포를 이용하므로 장기치료에도 독성반응이 없다는 장점이 있다.

김 대표는 “뉴로나타-알주는 2상까지 안전성과 유효성에 있어 긍정적으로 평가 받았으며, 지난 임상경험과 기술개발을 토대로 향후 임상 3상에 더 좋은 결과가 나올 것”이라고 밝혔다.

채권 발행, 임상과 라이선스 계약을 위한 발판

코아스템은 6월 26일 미래에셋투자증권을 주관사로 하여 410억 원 규모의 4년 만기 전환사채를 발행했다고 공시하였다. 코아스템 측은 임상 3상 진행, 시설 및 연구 개발을 위한 투자뿐만 아니라 라이선싱 협상을 앞두고 해외 생산 시설 확충을 위한 자금을 선제적으로 마련하기 위해 전환사채를 발행했다고 밝히고 있다.

김 대표는 “올해 임상 3상에 착수해 시장가치를 높인 뒤 글로벌 라이선스 계약 체결을 진행하는 선후 관계이므로 보다 전략적으로 해외 진출을 위한 확실한 발판을 구축한다는 목표를 향해 하나하나 추진하고 있다”고 말했다.

그는 “글로벌 제약사들과 기술 이전 협상을 할 때 의약품제조품질관리기준(GMP)을 충족하는 해외 생산 시설의 구축이 가장 큰 이슈가 될 것으로 보인다”면서 “전환사채 발행을 통해 확보한 자금으로 우리가 자력으로 해외 GMP 시설을 확보 가능하다는 것을 증명할 수 있을 것”이라고 강조했다.

글로벌 제약사와 계약을 맺으면 라이선스 계약금도 임상 3상 진행과 시설 확충 및 연구 개발에 추가 투입돼 사업에 탄력이 붙어 기업 가치를 더 키울 수 있을 것으로 회사 측은 전망하고 있다.

코아스템은 올해 초 ‘JP모건 헬스케어 컨퍼런스’에서 접촉한 세계 50위 이내의 다수의 글로벌 제약사들로부터 향후 뉴로나타-알주의 라이선스 협상에 참여할 의사가 있음을 확인했으며 그중 일부와는 비밀유지계약서(NDA)를 체결했다고 밝혔다.