셀리버리는 '뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발' 프로젝트의 마지막 마일스톤 3단계인 운동실조증 (ataxia) 및 비대성 심근증 (hypertrophic cardiomyopathy) 동물모델에서의 약동학/약력학 (PK/PD) 분석을 위한 신약후보물질 CV-14을 글로벌 제약사 다케다 (Takeda, 세계 10위) 쇼난연구소 (Shonan Research Center)에 인도했다고 11일 밝혔다.

물질인도계약 (MTA) 하에 다케다에 인도된 단백질 제제 CV-14은 뇌 신경세포 및 심장 근육세포의 미토콘드리아에 존재하면서 에너지 합성에 관여하는 특정 단백질 (양사 계약에 의해 이름을 밝힐 수 없음)에 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술을 적용해 세포/조직투과성 재조합단백질 제제로 신약후보물질化 시켜 개발했다고 회사측은 밝혔다. 이 단백질이 부족하게 되면 프리드리히 운동실조증 (FRDA)이 발병할 뿐만 아니라, 심장 부정맥, 심부전, 비대성 심근증, 심정지 (cardiac arrest)를 일으켜 사망에까지 이르게 하는 치명적 선천적 유전병 (inherited genetic disease)이 발병하게 되는데, 이 난치성 유전질환의 치료목적으로 CV-14이 개발되었다고 회사 측은 설명했다.

회사측은, “현재 FRDA 환자에게는 항산화물질 등 일시적으로 증상을 완화시키는 약물이외에 근복적인 치료법은 없는 실정이다. 따라서, 환자에게 부족한 이 미토콘드리아 단백질을 뇌 신경세포 및 심장 근육세포 내로 직접 전송시키는 것만이 유일한 근본적 치료법이며, 이를 위하여 다케다와 현재 신약공동개발을 수행 중이다” 라고 밝혔다.

또한, 지난해 말 다케다가 직접 수행했던 CV-14 단백질의 세포투과능력 및 미토콘드리아로의 타겟팅 능력이 성공적으로 증명되어 발표되었으며, 2차로 공초점 현미경분석법과 유세포 분석법을 이용한 CV-14의 정량적 세포투과능 또한 셀리버리에서 수행한 데이터에 비해 오히려 상회하는 결과로 증명되어, 현재 최종 동물모델에서의 약동학/약력학 분석과 질병치료 효능평가시험이 진행되고 있다” 라고 설명했다.

회사측은, “이미 당사 연구진에 의해서 증명된 CV-14의 안전성 및 유효성 (비대성 심근증 동물모델에서의 치료효능 사진참조)이 다케다에 의해서 최종 재 증명에 성공한다면 다케다와의 향후 사업에 큰 반향이 있을 것으로 기대된다” 라고 밝혔다.