헬릭스미스와 제노피스는 12월 17일 미국 샌디에고에서 워크샵을 가지고 플라스미드 DNA 생산을 위한 CMO사업을 본격적으로 시작할 것을 결정하였다고 19일 밝혔다.

이 미팅에는 제노피스의 생산 및 경영 멤버와 헬릭스미스의 주요 경영진들이 참석하여 제노피스가 이미 보유하고 있는 기술과 500 리터 발효 탱크를 사용하여 내년 2분기부터 본격적인 CMO 서비스를 시작하고, 소규모 발효조(60~300리터, 6~60리터) 2개 라인을 설치하여 2020년 하반기에 엔지니어링 운전을 마치고 본격적으로 서비스를 제공할 예정이다.

현재 전세계적으로 유전자치료제 산업이 급성장하고 있는데, 이와 동시에 플라스미드 DNA 수요가 급팽창하고 있다. 특히 최근 각광받고 있는 바이러스 벡터인 AAV (adeno-associated virus), 렌티바이러스 (lentivirus) 등을 생산하는데 플라스미드 DNA는 필수적으로 필요하다. 전문가들은 2017년 바이러스 벡터 및 플라스미드 DNA 생산 시장이 연 2.9억 달러로 추정되며, 향후 연 25% 가량 성장하여 2023년에는 11억 달러로 성장할 것으로 예상하고 있다.

하지만 전세계적으로도 플라스미드 DNA를 임상 등급으로 만들수 있는 기관은 매우 적다. 대부분의 CMO들은 초기 임상 연구 수준의 플라스미드 DNA를 만들어 보았을 뿐, FDA가 요구하는 GMP 능력을 가진 회사는 드물다. 반면 제노피스는 임상 1상과 2상은 물론 세계에서 거의 유일하게 임상 3상 DNA를 제조한 바 있고, 상업적인 의미에서의 최종 완제품을 시도한 유일한 회사로서 하드웨어는 물론 모든 기술과 규제 기준에 맞는 소프트웨어을 완벽하게 갖춘 기업이다. 즉 미국 FDA가 요구하는 임상시험용 및 상업용 GMP를 실질적으로 경험했고 이를 효율적으로 운영할 수 있는 사실상 유일한 기업이라는 것이다.

최근 플라시미드 DNA를 생산할 수 있는 CMO가 시장의 수요을 감당하지 못하자, 대형 회사를 중심으로 시설 확대 및 증설과 M & A가 이루어지고 있는데 (예: Thermo Fisher가 Brammer Bio사 인수), 여전히 시장의 요구를 소화할 수 없자 제노피스에도 많은 전략적 제휴 혹은 생산 의뢰가 있었다. 헬릭스미스는 CMO 분야에서 사업적 기회를 포착하고, 지난 9월부터 제노피스 시설을 CMO 사업에 맞춰 변형하는 등 업그레이드를 시작했었다.

때마침 제노피스는 현재 보유하고 있는 500 리터 발효조에서 VM202에 대한 GMP 생산을 내년 2월에 종료하여, 향후 2년 간 계획하고 있는 모든 임상시험 및 허가에 필요한 DNA를 확보하게 된다, 이에 따라 내년 3월 이후에는 500 리터 발효조를 CMO 사업에 투입하여 약 1년 간 사용하고, 소규모 CMO 라인이 구축되는 하반기 이후에는 500리터 발효조를 다시 VM202 생산 모드로 전환하여 FDA 실사 준비에 들어갈 예정이다. 제노피스는 이미 잠재적 고객들을 확보한 상태이며, 대형 CMO 기업들도 전략적 제휴 혹은 사업 확대 전략을 같이 모색하고자 샌디에고의 회사를 방문하고 있다.

제노피스의 COO 인 Keith Hall은 "제노피스는 플라시미드 DNA 생산 분야에서 미국은 물론 전세계적으로도 독보적인 존재이다. 우리 기술진은 25여년 전에 이 분야를 처음 시작하였었고, 그 당시부터 DNA 생산으로는 최고의 역량을 보유해 왔다. 쌓은 경험과 실력을 발휘하여 플라스미드 DNA 생산 분야에서는 세계 top기업이 되겠다"고 선언했다.

헬리스미스의 대표이사이면서 동시에 제노피스의 대표이기도 한 김선영 박사는 "이번 CMO사업 결정은 유전자치료제가 의약의 주류(mainstream) 산업으로 편입되는 시기에 매우 적절하게 내려졌다고 본다, 헬릭스미스는 플라스미드 DNA 의약 산업 분야에서는 사실상 유일하게 R & D와 임상시험 수행 능력, 최고의 GMP 시설 모두를 갖춘 플랫폼 기업이 되었다. 의약개발은 특성 상 다소 더디게 진행되고 있지만, 생산 분야에서는 머지않은 장래에 의미있는 규모의 이익을 낼 것으로 본다"라고 밝혔다.