크리스탈지노믹스(대표이사 조중명, ‘이하 크리스탈’)는 분자표적항암제 CG-745가 미국 식품의약국(FDA : Food and Drug Administration)로부터 췌장암 희귀의약품 지정(ODD : Orphan Drug Designation)을 승인 받았다고 28일 밝혔다.

췌장암은 초기에 별다른 증상이 없기 때문에 암이 진행되거나 전이된 상태에서 발견되고, 5년 생존율이 5% 이하로 예후가 가장 좋지 않은 암 중 하나이다. 완치를 위한 암조기발견 수술 또한 환자의 20~25%정도만 가능하며, 수술이 불가능한 환자의 평균 생존기간이 4~6개월 정도인 대표적인 난치 암이다. 시판중인 항암제의 반응율도 낮을 뿐만 아니라 목표 생존연장기간이 2.5개월 밖에 되지 않을 정도로 치료제 개발이 절실한 질환이다.

CG-745는 후성유전학 단백질 ‘HDAC’ (Histone Deacetylase)의 기능을 저해해 암세포의 명령체계를 약화시키거나 궤멸시키는 분자표적 항암제이다. 이미 한국 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정을 받은 바 있다.

크리스탈 관계자는 “ CG-745는 췌장암 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암환자의 치료에서 젬시타빈 및 옐로티닙과 병용투여로 안전성과 효능을 평가하기 위한 임상 2상 시험을 세브란스병원에서 진행중에 있다.”라며 “전세계에서 개발 중인 HDAC저해제 중 약효와 안전성 측면에서 가장 우수한(Best-in-class) 신약후보인 CG-745는 이미 임상 1상 시험에서 낮은 독성, 56%에 이르는 다양한 암종의 환자에서 약효 반응율을 보였을 뿐 아니라, 진행중인 임상 2상 시험에서도 우수한 반응율과 약효를 보이고 있어 매우 큰 기대를 하고 있다.”고 밝혔다.

미국 FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도이다. 희귀의약품으로 지정된 치료제는 세금 감면, 신약승인 심사비용 면제, 시판허가 승인 후 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.

크리스탈의 조중명 대표이사는 “개발단계에서 희귀의약품으로 지정되기 위해서는 해당 치료제의 의료적 중요성, 안전성 및 제품 가능성까지 높게 평가받아야 한다.”라며 “이번 미국FDA로부터 췌장암 희귀의약품으로 지정 받음으로써 CG-745의 우수성을 입증 받은 것에 대해 매우 기쁘게 생각한다. 현재 진행중인 췌장암 임상 2상 시험의 마무리 후 2020년초에 우수한 결과를 공개할 수 있게 될 것을 기대 하고 있다. 임상시험 종료 후 국내시판과 기술이전을 추진하여 췌장암 치료제 시장을 선도해 나가겠다.”고 각오를 밝혔다.