앱클론 (대표 이종서)은 글로벌 파트너사인 중국 최대 민영 제약 그룹 푸싱(Fosun)의 상하이 헨리우스 바이오텍(Shangahi Henlius Biotech, 이하 헨리우스)이 HER2 표적 혁신항체신약 AC101의 임상1상 첫 환자 투여를 개시했다고 밝혔다. 헨리우스는 이번 임상 진행을 통해 HER2 양성 고형암에 대한 AC101의 안전성, 내약성, 약동학 평가 등을 진행하게 된다.

AC101은 앱클론의 독창적인 단클론항체 개발 플랫폼인 NEST를 통해 도출되어 최종후보주 개발이 진행된 후 헨리우스에 기술이전된 항체신약이다. 헨리우스는 앱클론으로부터 AC101에 대한 글로벌 개발 및 판권을 작년 11월 인수한 후 HLX22라는 코드명을 부여하고 HER2 양성 고형암 환자들을 대상으로 임상 개발을 진행 중이며, 첫번째 환자에 대한 약물 투여가 개시되면서 임상 개발에 속도가 붙을 것으로 보인다. 앱클론은 해당 약물개발에 따른 마일스톤과 판매 로열티를 더욱 기대할 수 있게 되었다.

AC101은 전임상연구단계에서 단독요법으로도 유방암 및 위암에서 효능을 보였지만, 특히 허셉틴 바이오시밀러와 병용 투여됐을 때, 탁월한 효능을 보임으로써, 세계 최초로 위암에서 퍼스트인클래스 (first-in-class)로 개발될 것으로 보인다. 위암의 경우 기존 치료제가 제한적인 효과를 보이고 있으며, 다국적 제약사 로슈가 수행한 위암에 대한 퍼제타와 허셉틴의 병용요법이 실패로 종료 된 것으로 알려져 있다. 이러한 퍼제타의 한계성과 달리, AC101은 위암 동물모델에서 허셉틴과 병용시 퍼제타 병용요법보다 뛰어난 전임상 결과를 나타냄으로써, 위암 영역에서 AC101은 퍼제타 대신 허셉틴의 중요한 병용요법 옵션으로 자리잡을 가능성이 크다. 퍼제타는 지난해 (2018) 매출액 28억5200만 달러(약 3조4642억 원)를 기록한 대표적 블록버스터급 의약품이다.

상하이 헨리우스 바이오텍은 다수의 항체신약과 바이오시밀러 항체의약품들을 임상 진행하고 있으며, 홍콩주식 시장의 상장 심사가 진행 중인 것으로 알려져 있다. 특히 헨리우스는 지난 2월 중국식약처(NMPA)로부터 중국 최초로 항체의약품 바이오시밀러 판매승인(리툭시맙)을 득함으로써 중국에서 가장 앞서 나가는 항체의약품 회사임을 보여주었다.

이종서 앱클론 대표이사는 "이번 임상 진입을 통한 첫 환자 투여는 앱클론의 항체 신약 개발 기술의 우수성 뿐만 아니라 first-in-class약물 개발로서 미충족의학적 수요 (unmet medical needs)에 부응할 뿐만 아니라, 막대한 시장을 기대할 수 있다는 첫 케이스로서 중요한 의미가 있다” 면서 “상하이 헨리우스 바이오텍은 중국 내 항체의약품 분야에서 가장 앞서 있는 최상의 파트너로 생각되며, AC101의 개발 및 상용화에 속도를 내고 있는 만큼 AC101이 위암 및 유방암 치료에 크게 기여할 수 있을 것으로 보인다"고 말했다.

한편, 앱클론은 세계 최초의 CAR-T 세포 치료제 “킴리아” 의 연구 개발 핵심 인력으로 알려진 펜실베니아 의과대학의 마르코루엘라 교수를 기술 자문 위원으로 영입했음을 밝힌 바 있다. 앱클론은 최근 범부처전주기신약개발사업 "신규 CD19 항체 기반 CAR-T 치료제 비임상 개발" 관련 국책 과제 수행 기관으로 선정되는 등 CAR-T 기술 기반의 항암제 개발에 총력을 기울이고 있다.