지트리비앤티와 유양디앤유의 미국 합작법인(Joint Venture)인 리누스 테라퓨틱스가 미국에서 진행 중인 수포성 표피박리증(EB)의 임상3상을 위한 open study임상 시험의 첫 피험자 투여를 개시했다고 29일 밝혔다.

지트리비앤티는 NRDO(No Research Development Only) 모델의 바이오텍 회사로 3개의 자회사를 통해 안구건조증 치료신약과 수포성 표피박리증 치료신약, 교모세포종 치료신약을 개발중에 있다. NRDO 모델은 기초 연구는 하지 않고 오직 개발만 하는 신약개발 사업전략으로 초기 임상단계에 있는 성공 가능성이 높은 파이프라인을 도입하여 임상을 진행한 후 후기 임상 단계나 허가 단계에서 글로벌 제약사에 물질이전을 하는 사업모델이다.

이번에 임상3상을 위한 open study임상 환자 투약을 시작한 수포성 표피박리증 치료신약 RGN-137은 지트리비앤티와 유양디앤유가 각각 50%의 지분을 보유한 합작법인(Joint Venture) 리누스 테라퓨틱스가 개발중인 신약이다. 

수포성 표피박리증(EB)은 표피와 표피-진피 경계부 등을 구성하는 단백질을 만드는 유전자 변이에 의해 가벼운 외상에도 쉽게 물집이 발생되어 피부와 점막에 통증이 생기는 희귀한 유전성 질환이다. 전 세계적으로 50만명의 환자가 있으며, 미국과 유럽에서만 5만명의 환자가 있는 영·유아층의 발병률이 높은 중증 희귀 난치성 질환이다. 현재는 표준치료제가 없어 상처치료제 등을 대증요법으로 사용하고 있으며, 리서치 기관인 knowledge sourcing intelligence에 따르면 2017년 기준 1조4천억원의 시장규모를 형성하고 있다. 

그 동안은 FDA의 수포성 표피박리증 허가 가이드라인이 없어 일반적 만성 피부질환 치료제와 동일한 평가기준을 적용해왔다. 해당 기준에 따르면 완치효과가 있는 경우에만 허가를 받을 수 있어 난치성 질환인 수포성 표피박리증 치료제 개발이 어려운 상황이었다. 그러나 작년 6월 FDA에서 일부 치료효과가 있는 경우에도 허가를 받을 수 있도록 유연해진 수포성 표피박리증 치료제의 별도 가이드라인을 제정하겠다고 발표함에 치료제 개발에 탄력을 받게 되었다.

리누스 테라퓨틱스는 과거 수포성 표피박리증 치료제의 임상2상을 완료한 바 있다. 이번 임상3상을 위한 open study임상 은 2018년에 변경된 FDA의 수포성 표피박리증 허가 기준에 따른 임상 디자인으로 재임상을 진행하게 되었으며, 해당 임상결과를 토대로 임상3상을 성공적으로 진행할 계획이다.

이번 임상3상을 위한 open study임상 은 미국 내 수포성 표피박리증 전문 5개 병원에서 진행되며, 동일한 피험자에게 위약과 치료제를 유사한 상태의 두 개 상처에 동시 투약하여 결과를 비교한다. 특히 약효 평가를 임상 진행과 병행하여 확인할 수 있는 Open study로 설계되었다.

회사 관계자는 “현재 전 세계 환자 수가 50만명인데, 현재 치료제가 없기 때문에 기존의 상처치료제들을 사용하는 치료비용이 월 5천달러 수준이어서 희귀질환이지만 상당히 큰 시장규모를 형성하고 있다.”며, “이번 임상3상을 위한 open study임상 에서 좋은 결과를 얻어 수포성 표피박리증으로 고통 받고 있는 영·유아와 어린이들에게 희망을 줄 수 있는 치료제가 되기를 희망한다.”고 밝혔다.