크리스탈지노믹스(대표이사 조중명)는 백혈병 신약 후보 CG-806의 월등한 효과를 유럽혈액학회(EHA)에서 앱토즈 바이오사이언스(이하 앱토즈)가 발표하였다고 17일 밝혔다. 

앱토즈의 발표에 따르면 CG-806은 기존 치료제인 임브루비카(성분명: 이브루티닙)에 비해 대부분의 악성 B세포 종양들에서 월등한 항암 효과(그림 2, 표 1)와 급성 백혈병 환자 시료 평가에서도 현재 시판 및 임상개발 중인 신약후보들과 비교해 탁월한 약효(그림 1)를 보였다.

임브루비카(성분명: 이브루티닙)는 CLL(만성림프구성백혈병)치료제로 현재 글로벌 약 4조 이상의 매출을 올리고 있는 블록버스터 약물이다.

CG-806은 FLT3가 주요 질환표적으로 작용하는 AML(급성 골수성 백혈병)에서 FLT3 및 BTK 표적을 동시에 저해함으로써, 백혈병 중 가장 환자가 많은 FLT3-ITD 돌연변이 환자 뿐 아니라, FLT3 정상형 환자 등을 포함하는 다양한 백혈병 환자샘플에서 기존에 시판하거나 개발되고 있는 유망 약물들에 비해 거의 대부분의 샘플에서 월등한 항암 활성 효과 및 폭넓은 반응률을 보이는 차별성을 Hit map을 통해 밝힌 바 있다.

이번 유럽혈액학회에서 발표된 내용은 BTK 표적과 관련된 악성 B 세포 종양 전반에서 CG-806을 시판되고 있는 약제인 임브루비카에 비교하여 그 우월성과 차별성을 극명하게 보여주었다.

악성 B 세포 종양으로는 악성 림프종을 대표적으로 들 수 있고, 세부적으로는 FL(Follicular 림프종), MCL(Mantle 세포 림프종), B-ALL(B-급성 림프모구 백혈병), Burkitt’s 림프종, DLBCL(Diffuse large B-세포 림프종) 등이 있는데, 아래와 같이 대부분의 알려진 림프종 세포들에서 CG-806은 임브루비카(이브루티닙)에 비해 항암활성이 탁월하며 폭넓게 작용함을 알 수 있다. 그 항암활성 차이는 많게는 6200배로 저해활성이 우월하여 평균적으로 976배의 차이를 보였다. 특히 DLBCL 암종은 현재 마땅한 치료약이 없어 AML과 마찬가지로 미충족의료수요가 큰 시장영역이라 의미가 크다고 하겠다.   

또한 AML과 B-세포 림프종 이외의 다양한 혈액암 환자 샘플들에 대한 이브루티닙과의 비교실험 결과에서도 하기의 hit map 결과와 같이 우월한 항암효과를 보여주어 혈액암 전반에 대한 적응증 확장 가능성을 보여주었다.

앱토즈는 이러한 연구결과를 바탕으로 임상시험 시작을 위해 박차를 가하고 있다.  임상을 위한물질 생산처를 미국업체로 이전하여 대량합성 방법을 개발, 안정적인 물질 생산준비를 마친 상태이며, 현재 미국임상 1상시험을 위한 IND제출을 준비중이다.

한편 백혈병 신약 후보인 CG-806을 포함하는 물질들과 제조방법, 조성물, 용도에 대한 특허를 일본에서 취득했다.  특허권자는 크리스탈지노믹스이며, 일본 내 물질 특허 만료 시점은 2033년 04월 20일까지 이다.