크리스탈지노믹스는 1일, 식품의약품안전처로부터 현재 개발 중인 분자표적 항암제(CG200745)의 임상 2상 시험 허가를 받았다고 밝혔다.

이에 따라 크리스탈지노믹스는 췌장암 환자를 대상으로 분자표적 항암제(CG200745)의 약효 및 안전성을 평가하기 위한 임상 2상 시험에 본격 돌입하게 된다. 이번 임상 시험은 연세대학교 의과대학 세브란스병원(시험책임자: 송시영교수)에서 진행되며, 2015년 완료를 목표로 하고 있다.

췌장암은 증세가 없어 발견 시에는 이미 암세포가 다른 부위로 전이된 후가 대부분이며, 따라서 예후가 나쁘고 5년 생존률이 3~5%에 불과한 데다 진단 후 평균 생존기간이 4~6개월에 그칠 정도로 치명적인 암이다. 미국에서는 매년 약 3만 8천여 명이 췌장암으로 사망하는 것으로 보고되고 있다. 게다가 현재 발매되고 있는 치료제들은 높은 독성으로 약효가 제한적인 수준에 불과한 형편이다.

크리스탈지노믹스의 분자표적 항암제(CG200745)는 췌장암에서의 항암 동물약효 실험 결과 기존 항암제와 병용투여 시 암세포의 크기가 줄어드는 우수한 항암효과를 보였다.

크리스탈지노믹스의 또 하나의 신약후보인 분자표적 항암제(CG200745)는 질병의 발생과 진행에 관여해 유전자 발현을 통제하는 후성유전학(Epigenetics)을 조절하는 항암제다.

후성유전학은 살아가는 환경이나 습관에 의해 우리 몸이 적응하는데 관련된 유전학이다. 유전자가 같은 쌍둥이라도 다른 환경에서 살면 나이가 들었을 때 걸리는 질병과 체질이 달라지는데 이게 바로 후성유전학에 의한 것이다. 따라서, 유전학보다 더 실질적으로 질환의 발생에 관여한다고 알려져 있다.

분자표적 항암제인 CG200745가 공격하는 암세포 내의 표적은 HDAC(히스톤탈아세틸화효소)라는 후성유전학의 대표적인 단백질이다. 이 단백질은 정상세포보다 암세포에 특히 많이 존재해 암세포의 증식 촉진, 암세포에 영양공급을 위한 혈관 형성, 암 줄기세포의 활성화, 그리고 항암제에 대한 내성 발현 촉진 등 암의 발생과 성장을 전체적으로 조절하는 항암치료에 있어서는 매우 악질적인 단백질이다. CG200745는 이 단백질을 선택적으로 공격함으로써, 기존의 세포독성 항암제와 달리 부작용이 적고 안전성이 뛰어난 차세대 항암제다.

CG200745는 앞서 서울아산병원에서 췌장암, 대장암, 간암 등의 말기 암환자를 대상으로 임상 1상 시험을 진행한 바 있다. 그 결과 경쟁 약제들에 비해 투여량 대비 가장 높은 혈액농도를 유지했으며, 그럼에도 불구하고 계획된 최고 용량에서도 투여제한독성(Dose Limiting Toxicity)이 나타나지 않는 뛰어난 안전성을 보였다. 특히, 혈액에서보다 암세포에서 더 장시간 농도를 유지하는 것으로 나타났다. 이를 바탕으로 이 시험에 참여한 전체 말기암환자의 56%에서 암세포의 성장이 멈추는 우수한 약효가 관찰됐다.

크리스탈지노믹스 개발담당 부사장 노성구 박사는 “CG200745는 세포 및 동물실험에서 췌장암, 대장암, 혈액암 등 다양한 암종에서 표준항암제와 병용투여 시 더 큰 항암효과가 확인됐다. 뿐만 아니라 암 줄기세포 활성화를 억제하고 내성이 생긴 암세포에서의 성장을 저해하는 약효가 관찰됐다. 앞으로 이런 결과들이 임상시험을 통해 암환자들에서도 확인되면 더 이상 항암제가 듣지 않는 암환자들에게 희망을 줄 수 있을 것”라고 전했다.

이어 “우선 췌장암으로 임상 시험을 진행하지만 대장암, 간암 등 고형암은 물론 각종 혈액암에도 효과를 보이고 있어 향후 적응증 확대에 나설 생각”이라며 “전세계 항암제 시장이 연평균 약 9%씩 성장하고 있고, 표적 항암제의 경우 2015년에는 약 20조 원 이상의 거대 시장을 형성할 것으로 전망되고 있는 만큼 미래 수익 기대감 역시 긍정적”이라고 덧붙였다.